Der Gemeinsame Bundesausschuss prüft eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für die Gentherapie Nadofaragen firadenovec, um die Evidenzbasis für den nicht-muskelinvasiven Blasenkrebs zu verbessern. Das IQWiG soll bei einem positiven Beschluss ein detailliertes Studienkonzept erarbeiten, während parallel bereits ein ähnliches Verfahren für den Wirkstoff Nogapendekin alfa Inbakicept läuft.
Komplexe Bezeichnungen wie Nadofaragen firadenovec oder Nogapendekin alfa Inbakicept klingen zunächst ungewohnt für den medizinischen Alltag, stehen aber für innovative Gentherapien gegen nicht-muskelinvasiven Blasenkrebs. Dennoch reicht dem Gemeinsamen Bundesausschuss die bisherige Beweislage für den klinischen Einsatz in Deutschland noch nicht aus. Das oberste Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung hat deshalb beschlossen zu untersuchen, ob sich die Evidenz durch eine anwendungsbegleitende Datenerhebung steigern lässt.
Bedingte Zulassung durch die Europäische Kommission
Die Europäische Kommission hat am 28. Mai 2026 eine bedingte Zulassung für Nadofaragen firadenovec erteilt. Der Wirkstoff ist derzeit noch nicht direkt auf dem deutschen Markt verfügbar, richtet sich jedoch an Erwachsene mit nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs, bei denen eine Standardbehandlung mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) ohne Erfolg geblieben ist.
Verabreicht wird die Therapie per Einmal-Injektion direkt in die Harnblase. Ein genetisch veränderter, nicht-replizierender Vektor schleust dabei DNA des menschlichen Proteins Interferon-alfa 2b in die Urothelzellen der Blasenwand ein. Die Zellen produzieren daraufhin Interferon, was das Tumorwachstum dämpfen und die Krebszellen für das eigene Immunsystem erkennbar machen soll.
Das geplante Konzept des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen
Sollte der Ausschuss die Datenerhebung als sinnvoll einstufen, wird das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen den Auftrag erhalten, ein umfassendes Studienkonzept zu entwerfen. Dafür sieht der Prozess einen zeitlichen Rahmen von maximal sechs Monaten vor. Im Anschluss wird das Konzept sowohl einer breiten Fachöffentlichkeit als auch dem pharmazeutischen Hersteller zur Beurteilung vorgelegt.
Erst danach entscheidet der Ausschuss endgültig, ob der Hersteller verpflichtet wird, im Rahmen der klinischen Routineversorgung in Deutschland entsprechende Daten zu sammeln und auszuwerten. Laut dem Gemeinsamen Bundesausschuss fehlen auf Basis der bisherigen Zulassungsstudien sowie laufender und geplanter Untersuchungen derzeit direkte Vergleichsdaten zum aktuellen Therapiestandard.
Bei einigen neuen Arzneioptionen erweisen sich die vorliegenden Studiendaten zum Zeitpunkt der Zulassung als wenig aussagekräftig für die Bewertung von Nutzen und Zusatznutzen. In solchen Fällen kann der Gemeinsame Bundesausschuss verlangen, dass während der alltäglichen Behandlung Daten gesammelt werden, um mehr über Nutzen und Schaden in der Praxis herauszufinden.
Parallele Verfahren und erwartete Synergieeffekte
Für einen weiteren Wirkstoff im selben Anwendungsgebiet, Nogapendekin alfa Inbakicept, hat der Gemeinsame Bundesausschuss vor Kurzem bereits ein vergleichbares Verfahren eingeleitet. Die Verantwortlichen hoffen, dass sich bei der Durchführung beider Verfahren Synergieeffekte nutzen lassen, um die Versorgungspraxis und den patientenrelevanten Zusatznutzen fundiert zu bewerten.
Weiterlesen
