Forscher veröffentlichen Endergebnisse einer wichtigen klinischen Studie zur Gentherapie bei Sichelzellenanämie
In einer wegweisenden Studie veröffentlichte ein internationales Konsortium unter der Leitung von Forschern des Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) die endgültigen Ergebnisse einer wichtigen klinischen Studie zur Gentherapie CASGEVY (Exagamglogene Autotemcel) zur Behandlung der Sichelzellenanämie bei Patienten ab 12 Jahren mit wiederkehrenden vaso-okklusiven Krisen (VOCs). Die Studie ergab, dass 96,7 % der Patienten in der […]
Die US-amerikanische FDA genehmigt BEQVEZ™ (Fidanacogene elaparvovec-dzkt) von Pfizer, eine einmalige Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B
Pfizer Inc. (NYSE: PFE) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) BEQVEZ™ (Fidanacogene elaparvovec-dzkt) für die Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B zugelassen hat, die derzeit Faktor IX (FIX)-Prophylaxe anwenden unter Therapie stehen oder eine aktuelle oder frühere lebensbedrohliche Blutung haben oder wiederholt schwere spontane Blutungsepisoden haben und […]
Korrektur des Autors: Neukonstruktion der Adenin-Desaminase TadA-8e für eine effiziente und spezifische CRISPR-basierte Cytosin-Base-Editierung
Diese Autoren haben gleichermaßen beigetragen: Liang Chen, Biyun Zhu, Gaomeng Ru, Haowei Meng, Yongchang Yan. Shanghai Frontiers Science Center für Genombearbeitung und Zelltherapie, Shanghai Key Laboratory of Regulatory Biology, Institut für Biomedizinische Wissenschaften und School of Life Sciences, East China Normal University, Shanghai, China Liang Chen, Biyun Zhu, Gaomeng Ru, Mengjia Hong, Dan Zhang, Changming […]
Neue Gentherapie gegen metachromatische Leukodystrophie erweist sich bei Mäusen als wirksam
Neue Gentherapie verlangsamt ALS bei schwedischem Patienten
#Neue #Gentherapie #verlangsamt #ALS #bei #schwedischem #Patienten ALS steht für Amyotrophe Lateralsklerose und ist eine unheilbare Krankheit. Die Krankheit zerstört die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark und die meisten Betroffenen sterben innerhalb weniger Jahre. Doch eine neue Gentherapie könnte den Krankheitsverlauf bei Patienten mit einer bestimmten vererbten ALS-Variante verlangsamen. Dies gilt für die etwa 6 […]
Ein Versuch testet die Technologie von Covid-Impfstoffen gegen eine seltene Krankheit | Wissenschaft
Jude Samulski, einer der Väter der Gentherapien, plädiert dafür, dass seltene Krankheiten kostenlos behandelt werden sollten. „Mit dem, was wir von ihnen lernen, werden wir den Rest der Welt von komplexeren Krankheiten behandeln“, sagte er in einem Interview mit EL PAÍS. Seltene Krankheiten betreffen nur sehr wenige Menschen und sind häufig auf eine einzige genetische […]
Die experimentelle Gentherapie für Riesenaxonalneuropathie zeigt in klinischer Studie des NIH vielversprechende Ergebnisse
Eine experimentelle Gentherapie für eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die in der frühen Kindheit beginnt und als riesige axonale Neuropathie (GAN) bekannt ist, wurde gut vertragen und zeigte in einer klinischen Studie unter der Leitung der National Institutes of Health (NIH) Anzeichen eines therapeutischen Nutzens. Derzeit gibt es keine Behandlung für GAN und die Krankheit endet […]
Was ist von der Crispr-Technologie in der Gentherapie zu erwarten?
Am 15. Dezember 2023 genehmigte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die erste Behandlung mit der Crispr-Genommodifikationstechnologie. Dieser medizinische Fortschritt zielt darauf ab, mithilfe einer „molekularen Schere“ eine DNA-Sequenz herauszuschneiden und durch eine andere zu ersetzen. Die erste Behandlung mit dieser Methode soll die Linderung von Patienten sein, die an Sichelzellenanämie oder Beta-Thalassämie, zwei genetischen Hämoglobinerkrankungen, leiden.
Epidermolysis bullosa dystrophica: Gentherapie rettet 13-Jährigen…
Medizin Freitag, 9. Februar 2024 Miami – Eine Gentherapie der dystrophen Epidermolysis bullosa, die seit dem vergangenen Jahr in den USA zur topischen Anwendung auf der Haut zugelassen ist, hat in einem Heilungsversuch einem 13-jährigen Jungen das Augenlicht zurückgegeben. Der Fallbericht wurde im New England Journal of Medicine (2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2301244) publiziert. Der Junge litt […]
Ermutigende Studienergebnisse für Lilys Gentherapie zur Heilung von schwerem Hörverlust
Akouos, Inc., eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Eli Lilly and Company, angekündigt 23. Januar: Positive erste klinische Ergebnisse der Phase-1/2-Studie AK-OTOF-101, die eine pharmakologische Wiederherstellung des Hörvermögens innerhalb von 30 Tagen nach der Verabreichung von AK-OTOF beim ersten Teilnehmer zeigten, einer Person mit mehr als einem Jahrzehnt schwerem Hörverlust. Wiederherstellung des Gehörs innerhalb von 30 Tagen […]