Derzeit kombinieren die Überwachung und Datenerfassung in klinischen Studien zur Parkinson-Krankheit subjektive Instrumente zur Patientenberichterstattung wie Tagebücher und Fragebögen mit regelmäßigen neurologischen und Mobilitätsbewertungen in einem klinischen Umfeld, die nur einen bestimmten Zeitpunkt erfassen. Leider liefert dieser Ansatz kein vollständiges Echtzeitbild des Krankheitsverlaufs und der Auswirkungen der täglichen Erfahrung eines Patienten mit Parkinson-Symptomen wie unkontrolliertem Zittern und Muskelbewegungen, Steifheit, unruhigem Schlaf und Gleichgewichtsverlust.
“Die Parkinson-Krankheit ist unglaublich komplex, wobei die Symptome im Laufe des Tages oft von Stunde zu Stunde variieren”, sagte Seth Ettenberg, Präsident und CEO von BlueRock Therapeutics. „Neue Tools und Ansätze sind erforderlich, um die Meldelast für Patienten in Studien zu verringern und den Krankheitsverlauf effektiver zu messen und zu bewerten. Wir freuen uns, mit den Pionierteams von Rune Labs und Emerald Innovations zusammenzuarbeiten, um das Potenzial ihrer digitalen Gesundheit zu nutzen Technologien, um ein unvoreingenommenes, objektives und kontinuierliches Maß für die Auswirkungen von Krankheiten auf die Funktion zu sammeln, das uns bei der Entwicklung wirksamerer Therapien helfen wird.”
BlueRock arbeitet daran, den Behandlungsstandard für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zu ändern und testet derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie eine erstklassige stammzellenbasierte Therapie, Bemdaneprocel (BRT-DA01). Die Ergebnisse der Phase-1-Studie werden voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 bekannt gegeben. Das Unternehmen nimmt auch Patienten in eine zweijährige globale nicht-interventionelle Studie auf, die sich darauf konzentriert, ein besseres Verständnis der täglichen Erfahrungen der Patienten mit der Parkinson-Krankheit zu erlangen .
In der nicht-interventionellen Studie werden die Technologien von Rune Labs und Emerald verwendet, um die täglichen Aktivitäten zu überwachen und Schlüsselmarker des Krankheitsverlaufs bei 50 Patienten zu messen und ihre täglichen Aktivitäten zu überwachen.
Die StriveStudy-Plattform von Rune Labs arbeitet direkt mit der tragbaren Apple Watch und der Bewegungsstörungs-API von Apple und wird verwendet, um Echtzeitmessungen der allgemeinen Mobilität, Tremorintensität, Dyskinesie und unwillkürlichen Muskelbewegungen von Patienten in der nicht-interventionellen Studie aufzuzeichnen. BlueRock kann StriveStudy nutzen, um die Patienten-Compliance zu überwachen, indem verfolgt wird, wie oft sie die Apple Watch in der Studie tragen, und um das Studienerlebnis für Patienten durch Rationalisierung der Datenerfassung zu verbessern.
“Diese Zusammenarbeit verändert das Paradigma für die Entwicklung von Medikamenten gegen die Parkinson-Krankheit”, sagte Brian Pepin, CEO von Rune Labs. „Um Parkinson-Patienten Hoffnung zu geben, müssen wir die Entwicklung von Neurologie-Medikamenten in die Zukunft vorantreiben, und wir glauben, dass die Präzisions-Neurologie-Plattform von Rune Labs dieses Ziel unterstützen kann, ähnlich wie Pioniere der Präzisionsmedizin das Gebiet der Onkologie vorangetrieben haben.“
Der Überwachungsbiosensor Emerald Innovations von Emerald Innovations gehört zu einer neuen Klasse von Sensoren, die als „unsichtbar“ bezeichnet werden und ohne tragbare Geräte Gesundheitsmetriken aus Funksignalen extrahieren. Der Emerald-Sensor wird in den Wohnungen der Studienteilnehmer platziert und analysiert mithilfe künstlicher Intelligenz kontinuierlich die umgebenden Funksignale. In dieser Studie werden Daten zur Gehgeschwindigkeit, Mobilität und Schlafqualität der Patienten erhoben.
„Emerald baut auf einem Jahrzehnt Forschung auf und hat eine starke Korrelation mit den Goldstandards bei Parkinson gezeigt, während es klinischen Studien ermöglicht, schneller und mit einer kleineren Anzahl von Patienten belastbare Beweise zu erzielen. Unsere Zusammenarbeit mit BlueRock ermöglicht eine datengesteuerte klinische Studie in Parkinson, während die Patienten ihrem normalen Leben nachgehen”, sagte Dr. Dina Katabi, Mitbegründerin von Emerald Innovations.
BlueRock wird Daten aus der Verwendung beider Technologien mit Standardmess- und Machbarkeitsinstrumenten vergleichen, um die Machbarkeit ihrer Verwendung für zukünftige klinische Studien für Bemdaneprocel (BRT-DA01) einzuschätzen.
Über die bemdaneprocel (BRT-DA01) Phase-1-Studie
Das Hauptziel der Ph1-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Bemdaneprocel (BRT-DA01)-Transplantation ein Jahr nach der Transplantation. Die sekundären Ziele der Studie sind die Bewertung des Überlebens der transplantierten Zellen und der motorischen Auswirkungen ein und zwei Jahre nach der Transplantation, die Bewertung der anhaltenden Sicherheit und Verträglichkeit nach zwei Jahren und die Bewertung der Durchführbarkeit der Transplantation.
In den Vereinigten Staaten wurde die Studie bei Weill Cornell Medicine mit Dr. Harini Sarva, MD, als Principal Investigator (PI) eingeleitet, und die ersten Operationen wurden von Dr. Viviane Tabar, Vorsitzende der Abteilung für Neurochirurgie am Memorial Sloan Kettering Cancer Center, durchgeführt . Dr. Tabar hat finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock. Memorial Sloan Kettering (MSK) hat institutionelle finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock. Weitere neurologische Standorte wurden an der University of California, Irvine, unter der Leitung von Dr. Claire Henchcliffe, MD, D.Phil., FAAN, FANA (PI), und am University Health Network (UHN) unter der Leitung von hinzugefügt Dr. Lozano, OC, MD, Ph.D., FRCSC, FRSC, FCAHS (PI) und Dr. Alfonso Fasano, MD, PhD., Lehrstuhl für Neuromodulation und multidisziplinäre Pflege, UHN und UoT.
Weitere Informationen über die Phase-1-Studie sind unter clinicaltrials.gov (NCT#04802733) verfügbar.
Weitere Informationen über die nicht-interventionelle Studie sind unter clinicaltrials.gov (NCT#05363046) verfügbar.
Über die Parkinson-Krankheit
Die Parkinson-Krankheit ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch Nervenzellschäden im Gehirn verursacht wird und zu einem verringerten Dopaminspiegel führt. Die Verschlechterung der motorischen und nicht-motorischen Symptome wird durch den Verlust von Dopamin-produzierenden Neuronen verursacht. Zum Zeitpunkt der Diagnose haben die Patienten schätzungsweise bereits 60-80 % ihrer dopaminergen Neuronen verloren. Die Parkinson-Krankheit beginnt oft mit einem Zittern in einer Hand. Weitere Symptome sind Steifheit, Krämpfe und Bewegungsträgheit (Bradykinesie). Nach Angaben der Parkinson-Stiftung leiden weltweit mehr als 10 Millionen Menschen an der Parkinson-Krankheit, davon eine Million in den Vereinigten Staaten. DA01 wird derzeit bei einer Untergruppe von Patienten mit Parkinson-Krankheit klinisch untersucht, bei denen herkömmliche Medikamente nicht mehr vollständig wirksam sind.
Über BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP ist ein Unternehmen für Zelltherapie im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung zellulärer Arzneimittel zur Heilung verheerender Krankheiten konzentriert. Unsere Cell+Gene-Plattform macht sich die Kraft von Zellen zunutze, um eine Pipeline neuer Medikamente für Patienten mit neurologischen, kardiovaskulären, immunologischen und ophthalmischen Erkrankungen zu schaffen. Unser führendes klinisches Programm, bemdaneprocel (BRT-DA01), befindet sich in klinischen Studien der Phase 1 für die Parkinson-Krankheit. Wir wurden 2016 von Versant Ventures und der Bayer AG gegründet und wurden Ende 2019 eine hundertprozentige, unabhängig betriebene Tochtergesellschaft der Bayer AG als Eckpfeiler ihrer neu gegründeten Zell- und Gentherapieplattform. Unsere Kultur zeichnet sich durch den Mut aus, ungeachtet der Herausforderungen bestehen zu bleiben, die Dringlichkeit, die Medizin zu verändern und Hoffnung zu geben, Integrität, die von Mission geleitet wird, und Gemeinschaftssinn mit dem Verständnis, dass wir alle Teil von etwas Größerem sind als wir selbst.
Über Bayer
Bayer ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Kernkompetenzen in den Life-Science-Bereichen Gesundheit und Ernährung. Seine Produkte und Dienstleistungen sollen den Menschen und dem Planeten helfen, zu gedeihen, indem sie die Bemühungen unterstützen, die großen Herausforderungen einer wachsenden und alternden Weltbevölkerung zu meistern. Bayer bekennt sich dazu, eine nachhaltige Entwicklung voranzutreiben und mit seinen Geschäften eine positive Wirkung zu erzielen. Gleichzeitig will der Konzern durch Innovation und Wachstum seine Ertragskraft steigern und Werte schaffen. Die Marke Bayer steht weltweit für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2022 beschäftigte der Konzern rund 101.000 Mitarbeiter und erzielte einen Umsatz von 50,7 Milliarden Euro. Die F&E-Aufwendungen vor Sondereinflüssen beliefen sich auf 6,2 Milliarden Euro.
