Hohe Ansprechraten bei Gentherapien bei nicht auf BCG reagierendem Blasenkrebs
SAN ANTONIO – Eine kleine vorläufige Studie ergab, dass mehr als 70 % der Patienten mit nicht auf BCG reagierendem nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) vollständig auf eine neuartige Gentherapie ansprachen. Über verschiedene Dosierungen hinweg zeigten 16 von 22 Patienten eine vollständige Reaktion auf Detalimogen-Voraplasmid (EG-70), davon 15 nach 3 Monaten und 10 nach 6 Monaten. Darüber […]
Gentherapien: Welche Perspektiven für Forscher und Patienten?
Am 15. Dezember 2023 genehmigte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die erste Behandlung mit der Crispr-Genommodifikationstechnologie. Dieser medizinische Fortschritt zielt darauf ab, mithilfe einer „molekularen Schere“ eine DNA-Sequenz herauszuschneiden und durch eine andere zu ersetzen. Diese Forschung auf dem Gebiet der Gentherapien zielt darauf ab, Behandlungen für bestimmte Erbkrankheiten oder bestimmte Krankheiten zu entwickeln: welche? In […]
Die FDA-Zulassung von Gentherapien für Sichelzellenanämie gibt Tausenden Hoffnung
Laut einer Studie des Center for Disease Control, 6 von 10 Erwachsenen in den USA leben mit einer chronischen Krankheit. Für einige dürften die Auswirkungen auf ihre Langlebigkeit und Lebensqualität eher gering sein. Aber für diejenigen, die an schwächenden Erkrankungen wie der Sichelzellenanämie leiden, kann dies eine verkürzte Lebenserwartung, ein erhöhtes Schlaganfallrisiko und extreme Schmerzen […]
Xcell Biosciences gibt Zusammenarbeit mit ElevateBio bekannt, um die Technologieentwicklung für Zell- und Gentherapien voranzutreiben
SAN FRANCISCO–(BUSINESS WIRE)–Xcell Biosciences, Inc. (Xcellbio), ein Plattformtechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf Zell- und Gentherapieanwendungen, gab heute eine Zusammenarbeit mit ElevateBio, LLC (ElevateBio) bekannt, die die Unternehmen erforschen wollen neuartige Ansätze zur Verbesserung der therapeutischen Wirksamkeit von Zell- und Gentherapien. Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird ElevateBio das erste Mitglied des Betaprogramms von Xcellbio für sein neues […]
Die USA genehmigen zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie
Dieses elektronenmikroskopische Bild der National Institutes of Health aus dem Jahr 2016 zeigt eine durch Sichelzellenanämie veränderte Blutzelle (oben). | Bildnachweis: AP Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am Freitag zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie zugelassen, darunter die erste Behandlung, die auf der bahnbrechenden Genbearbeitungstechnologie CRISPR basiert. Die Behörde genehmigte Lyfgenia von bluebird bio […]
Die FDA genehmigt erste Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenanämie
Heute hat die US-amerikanische Food and Drug Administration zwei Meilensteinbehandlungen genehmigt, Casgevy und Lyfgenia, die die ersten zellbasierten Gentherapien zur Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren darstellen. Darüber hinaus ist eine dieser Therapien, Casgevy, die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die eine Art neuartige Genom-Editierungstechnologie nutzt, was einen innovativen Fortschritt auf […]
Sichelzellenanämie: Die US-amerikanische FDA genehmigt zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am Freitag zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie zugelassen, darunter eine, die die erste Behandlung in den Vereinigten Staaten ist, die auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten CRISPR-Genbearbeitungstechnologie basiert. Casgevy, entwickelt von den Partnern Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics, und Lyfgenia von bluebird bio wurden für Menschen ab 12 […]
US-Aufsichtsbehörden genehmigen zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie | US-Nachrichten
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat zwei Gentherapien gegen Sichelzellenanämie zugelassen, darunter die erste Behandlung, die auf der bahnbrechenden Gen-Editing-Technologie Crispr basiert. Die FDA hat Lyfgenia von Bluebird Bio und eine separate Behandlung namens Casgevy von den Partnern Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics zugelassen. Beide Therapien wurden für Personen ab 12 Jahren zugelassen. Die […]
Kann die arbeitgeberbezogene Krankenversicherung die Kosten für Gentherapien finanzieren? – Gesundheitsökonom
Laut einer aktuellen Arbeit von Doshi et al. (2023) lautet die Antwort:Ja‘! Warum denken die Leute anders? Viele Menschen befürchten, dass es für den privaten Gruppenversicherungsmarkt, insbesondere für kleine Selbstversicherer, möglicherweise keine nachhaltige Möglichkeit gibt, Gentherapien abzudecken? Wenn ein Unternehmen – insbesondere ein kleineres, selbstversichertes Unternehmen – ein oder zwei Patienten bekommt, die Gentherapien benötigen, […]
Die Petrischale: Alexion kauft Gentherapien von Pfizer im Wert von 1 Milliarde US-Dollar; Peter Hechts Plan, das Vermögen von Cyclerion zu retten
Peter Hecht, Mitbegründer und CEO des umkämpften Biotechnologieunternehmens Cyclerion Therapeutics Inc. (Nasdaq: CYCN), leitet ein neues Startup, das praktisch eine Rettungsinsel für die Forschung von Cyclerion darstellt. An anderer Stelle in der Petrischale: ein 1-Milliarden-Dollar-Deal für Pfizer-Gentherapien, ein Nachfolgeplan für eine von Gründern geführte Biotech-Organisation und eine neue Ausgliederung des Longwood Fund mit Vermögenswerten von […]