Pionier der Genbearbeitung fordert große Investitionen in die Crispr-Technologie
Schalten Sie den Editor’s Digest kostenlos frei Roula Khalaf, Herausgeberin der FT, wählt in diesem wöchentlichen Newsletter ihre Lieblingsgeschichten aus. Die weltweite Ausweitung medizinischer Therapien auf Basis der Crispr-Gen-Editierung sei „unrealistisch“ und der Sektor brauche große Investitionen, um die Technologie, die die Behandlung von Krankheiten verändern könnte, für alle zugänglich zu machen, so sein Mitentdecker. […]
Genbearbeitung, Medikamente gegen Fettleibigkeit und langlebige Hunde: Das Jahr der Biotechnologie
Vertex Pharmaceuticals hat in diesem Jahr mit der ersten zugelassenen Crispr-Gen-Editing-Therapie einen wichtigen Meilenstein erreicht. Boston Globe über Getty Images LWie viele Branchen startete auch die Biopharmabranche in ein turbulentes Jahr mit einer Reihe von Umwälzungen. Sowohl große als auch kleine Biotech-Unternehmen erlebten Tausende von Entlassungen, ganz zu schweigen von bedeutenden Führungswechseln. Eine große Veränderung […]
Die Genbearbeitung hatte im Jahr 2023 ein Rekordjahr
Eigentlich hätte es keine Überraschung sein dürfen. Vielleicht hat keine Technologie mehr Macht, die Medizin zu verändern, und ihr enormes Potenzial beginnt gerade erst, ausgeschöpft zu werden. Mithilfe der Genbearbeitung können Teile unseres genetischen Codes gelöscht, eingefügt oder verändert werden. Wir sind seit Jahren in der Lage, DNA zu modifizieren, aber neuere Technologien wie CRISPR […]
Sichelzellen-Gentherapie „wirklich transformativ“
SAN DIEGO – Ein neu zugelassenes Gentherapieprodukt für Sichelzellanämie, Lovotibeglogene autotemcel (Lovo-cel, vermarktet als Lyfgenia), führte laut Aussage zu dauerhaften Krankheitsremissionen für bis zu fünf Jahre und einer fast vollständigen Beseitigung gefährlicher und schwächender gefäßverschließender Ereignisse zu den Ergebnissen einer Langzeit-Follow-up-Studie. Genauer gesagt führte eine einzige Lovo-Cel-Infusion bei 88 % der Patienten zu einer vollständigen […]
Die FDA könnte die erste Gentherapie genehmigen, die Sichelzellenanämie heilen könnte
Obersten Zeile Die Food and Drug Administration ist bereit, am Freitag eine neue Therapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie zu genehmigen, die auf der Crispr-Genbearbeitung basiert. Dies wäre das erste Mal, dass eine Behandlung mit dieser Technologie in den USA grünes Licht von der Regulierungsbehörde erhält, da man auf das revolutionäre Werkzeug hofft wird aus dem […]
Großbritannien ist das erste Land, das Gentherapie zur Behandlung von Sichelzellenanämie zulässt
Menschen, die in Großbritannien an Sichelzellenanämie leiden, dürften Erleichterung erfahren, da die britische Regierung eine Gentherapie für ihre Behandlung zugelassen hat. Am 16. November genehmigte die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) die Verwendung von Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd und CRISPR Therapeutics zur Entwicklung einer Gentherapie für Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige β-Thalassämie-Behandlung. Die neue Intervention […]
Großbritannien gibt grünes Licht für die weltweit erste Crispr-Gen-Editing-Therapie
Obersten Zeile Die britischen Aufsichtsbehörden haben am Donnerstag eine Therapie für zwei Blutkrankheiten genehmigt, die auf der Bearbeitung des Crispr-Gens basiert, teilte die Arzneimittelbehörde des Landes am Donnerstag mit. Dies sei eine Weltneuheit für das gelobte Werkzeug, das die Biowissenschaften revolutioniert hat und bereit ist, die Medizin zu verändern. Eine Wissenschaftlerin bei Vertex Pharmaceuticals arbeitet […]
Seltene Mutation deutet darauf hin, dass Genbearbeitung die Alzheimer-Krankheit verhindern könnte
Die Ergebnisse von DNA-Tests können Aufschluss darüber geben, ob wir über Gene verfügen, die das Risiko, an bestimmten Erkrankungen zu erkranken, mehr oder weniger erhöhen ABO/TEK-BILD/SPL Die Verringerung der Aktivität einer Hochrisiko-Genvariante für die Alzheimer-Krankheit könnte eines Tages dazu beitragen, das Fortschreiten der Erkrankung zu verhindern oder zu verlangsamen. Es gibt drei Varianten des Apolipoproteins […]
Die transformative, alarmierende Kraft der Genbearbeitung
Mitalipov ist ein unerschrockener Verfechter der vererbbaren Bearbeitung beim Menschen. Hundert Millionen Menschen leiden an seltenen genetischen Krankheiten, und er glaubt, dass somatische Bearbeitung ihnen nur begrenzt helfen kann. „Es wird die Übertragung auf die nächste Generation nicht erleichtern“, sagte er. „Die Krankheiten werden immer wieder auftreten. Wenn man die Wurzel wirklich loswerden will, muss […]
Die Genbearbeitung korrigiert eine Muskeldystrophie im Labor und öffnet den Weg zu ihrer Reparatur
Durch Geneditierung konnte die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Labor erfolgreich korrigiert werden. Die Ergebnisse, die in der Fachzeitschrift Stem Cell Reports veröffentlicht werden, öffnen die Tür zu ihrer Reparatur, einer Muskelschwundstörung, die durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht wird. Forscher der Universität Kyoto (Japan) zeigen, wie die Dual-Gen-Editierung – CRISPR-RNA –, die berühmte molekulare Schere, die Funktion […]