Mehr als 1 Million Dollar je Patient kosten Gentherapien, die den LDL-Cholesterinspiegel über Jahrzehnte hinweg senken und Patienten möglicherweise von lebenslangen Medikamenten befreien könnten. Diese Möglichkeit rückt nach Angaben von Kardiologen des University of Michigan Health Frankel Cardiovascular Center näher an die Realität, wirft jedoch erhebliche Fragen zur dauerhaften Sicherheit auf.
Einmalige Eingriffe verändern die Medizin
Während herkömmliche Medikamente bei Bedarf angepasst oder abgesetzt werden können, sind genetische Therapien oft als einmalige Behandlungen konzipiert. Die Ärzte Eric D. Smith, M.D., und Venkatesh L. Murthy, M.D., Ph.D., betonen in einer im Fachblatt JAMA Internal Medicine veröffentlichten Perspektive, dass dauerhafte Eingriffe in die DNA eine neue Dimension darstellen. Bei seltenen Erbkrankheiten wie spinaler Muskelatrophie oder Sichelzellkrankheit werden solche Therapien bereits eingesetzt. Bei Volkskrankheiten wie hohem Cholesterin, Herzerkrankungen, Adipositas und Diabetes verändern sich jedoch die Voraussetzungen grundlegend, da die Sicherheit bei einer breiten Anwendung auf Millionen Menschen gewährleistet sein muss.
Ein zentrales Problem bei einer erneuten Verabreichung ist das Immunsystem. Viele Gentherapien nutzen modifizierte Viren als Transportmittel für genetische Anweisungen in die Zellen. Der Körper bildet Abwehrkräfte gegen diese Transportvehikel, was eine Wiederholung der Behandlung erschwert oder unmöglich macht, selbst wenn die Wirkung mit der Zeit nachlässt. Ergänzend erläutert ScienceDaily, dass derartige Therapien gezielt auf somatische Zellen ausgerichtet sind, wodurch im Gegensatz zur Keimbahn-Geneditierung keine Veränderungen an künftige Generationen vererbt werden sollen.
Fünf Sicherheitsfragen für die genomische Medizin
Die Kardiologen der Universität Michigan haben fünf entscheidende Faktoren benannt, die vor einer weitreichenden Anwendung geprüft werden müssen:
- Schweregrad der Erkrankung: Bei lebensbedrohlichen Zuständen lässt sich ein dauerhafter Eingriff eher rechtfertigen.
- Bestehende Behandlungen: Herkömmliche Medikamente bieten die Flexibilität von Dosisanpassungen.
- Dauerhaftigkeit: Die Frage, wie lange der genetische Effekt anhält.
- Risiken der Verabreichung: Ob die Methode im Verhältnis zur Erkrankung steht.
- Langzeitüberwachung: Unabhängige und standardisierte Systeme zur Verfolgung später auftretender Nebenwirkungen.
Zu den weiteren Herausforderungen gehört die Begrenzung des Risikos unerwarteter biologischer Effekte. Da somatische Zellen anvisiert werden, sind die Veränderungen zwar nicht vererbbar, aber im Gegensatz zu klassischen Medikamenten nicht einfach umkehrbar, während auch experimentelle Ansätze zur Senkung von Blutfetten durch die Regulierung von Lipidwerten im Blut untersucht werden.
Kosten und biologische Ausschalter
Neben medizinischen Bedenken spielen auch die Kosten eine entscheidende Rolle für die Zugänglichkeit. Einige bereits existierende Gentherapien weisen Listenpreise von über 1 Million Dollar pro Patient auf. Laut News Minimalist könnten derartige Summen den Zugang erschweren.
Forscher arbeiten derweil an integrierten biologischen Ausschaltern (Off-Switches) und Registern, um Effekte zu kontrollieren, die bei seltenen Erbkrankheiten wie spinaler Muskelatrophie oder Sichelzellkrankheit bereits durch einmalige Therapien adressiert werden.
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