Die Blue Cross Blue Shield-Versicherer sind die ersten Träger, die neue Gentherapien gegen Sichelzellenanämie im Wert von mehreren Millionen Dollar abdecken, und andere Versicherer und Medicaid-Agenturen ziehen nach, diesem Beispiel zu folgen.
Das Synergie Medication Collective von Blue Cross hat Risikoteilungsvereinbarungen mit dem Arzneimittelhersteller BlueBird Bio unterzeichnet, um einigen selbstversicherten Arbeitgebern seine 3,1 Millionen US-Dollar teure Lyfgenia-Gentherapie gegen Sichelzellenanämie sowie die 2,2 Millionen US-Dollar teure Casgevy-Behandlung des Konkurrenten Vertex Pharmaceuticals anzubieten. Die Food and Drug Administration gab den Behandlungen im Dezember grünes Licht.
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Hohe Preise könnten Unternehmen in den Bankrott treiben, die Schecks für diese Behandlungen ausstellen, und Synergie gleicht die hohen Vorlaufkosten der Gentherapien mit potenziellen langfristigen Vorteilen aus, indem es das Risiko mit den Herstellern teilt und Patienten an bestimmte Anbieter weiterleitet.
Mit diesen Vereinbarungen gehen Arzneimittelhersteller, die darum kämpfen, mit neuen Behandlungen für seltene Krankheiten Gewinne zu erzielen, auch die Wette ein, dass ihre bahnbrechenden Therapien die Ergebnisse klinischer Studien in der realen Welt reproduzieren werden.
Die hohen Einsätze stellen die neue Norm bei der Auftragsvergabe im Gesundheitswesen dar, da zunehmend teure Gentherapien auf den Markt kommen. „Unser Ziel ist es, für jede Gentherapie auf dem Markt einen effektiven, ergebnisorientierten Vertrag zu haben“, sagte Jarrod Henshaw, CEO von Synergie.
Kostspielige Behandlung
Die Sichelzellenanämie ist eine genetische Erkrankung, bei der sich die Form der roten Blutkörperchen verändert und einer Mondsichel ähnelt, was zu verstopften Venen, unerträglichen Schmerzen, potenziellem Organversagen und frühem Tod führt. Es betrifft 100.000 Amerikaner, von denen die meisten Schwarze sind und über Medicaid versichert sind.
Die Behandlung dieser Patienten entspricht oft nicht den nationalen Standards, sagte Dr. Lewis Hsu, Direktor des pädiatrischen Sichelzellanämie-Programms an der University of Illinois Chicago und Chefarzt der Sickle Cell Disease Association of America, einer Patientenvertretung.
Patienten, die unter akuten Sichelzellanämieschmerzen leiden, gehen oft zur Behandlung in die Notaufnahme, und weil sie keine äußeren Symptome zeigen – wie zum Beispiel einen Knochenbruch – gebe das Krankenhauspersonal ihrer Behandlung keine Priorität, sagte er. Mitarbeiter beschuldigen Patienten manchmal, drogenabhängig zu sein, sagte er.
Einige Medikamente können die Schwere der Krankheit lindern, es kann jedoch für Patienten schwierig sein, sie zu bekommen, und keines davon ist als Heilung gedacht. Stammzelltransplantationen stellen den Goldstandard für die Behandlung dar, sind jedoch mit erheblichen Risiken verbunden und erfordern, dass Patienten einen geeigneten Spender finden.
Laut einem Artikel im Juli-Artikel in der Zeitschrift National Center for Biotechnology Information haben seit der Zulassung der Behandlung durch die FDA im Jahr 1984 etwa 1.200 Personen eine Stammzelltransplantation gegen Sichelzellenanämie erhalten.
Schwarze Amerikaner gehören zu den ethnischen Gruppen mit der geringsten Wahrscheinlichkeit, einen vollständig passenden Spender zu finden, obwohl sie am stärksten von der Krankheit betroffen sind. Laut einer im vergangenen August in Transplantation and Cellular Therapy veröffentlichten Studie konnten weniger als 30 % einen perfekten Spender finden Tagebuch.
„Es gibt eine Menge Dinge, die wir gegen Sichelzellenanämie tun könnten, die aber nicht getan werden“, sagte Hsu.
Preisprobleme, Lösungen
Neue Gentherapien, die als Heilmittel gedacht sind, könnten das Leben von Menschen mit Sichelzellenanämie dramatisch verbessern.
Durch den Deal von Synergie können selbstversicherte Arbeitgeber Blue-Cross-Plänen eine nicht genannte Gebühr zahlen, um Sichelzellenbehandlungen für ihre Arbeitnehmer im Rahmen ihrer Stop-Loss-Policen abzudecken, sagte Henshaw. Synergie hat mit Blue Cross zusammengearbeitet und plant, das Leben von etwa 10 Millionen Patienten zu bündeln. Es ist jedoch unklar, wie viele genau Lyfgenia verwenden werden.
Synergie machte keine Angaben dazu, wie viele Pläne derzeit teilnehmen. Synergie verspricht, den Arzneimittelherstellern die vollen Kosten für das Medikament zu zahlen, sofern sie sich bereit erklären, dem Unternehmen eine vollständige oder teilweise Rückerstattung zu gewähren, wenn bestimmte Patientenergebnisse nicht erreicht werden, sagte Henshaw.
Synergie hat einen Vertrag mit Evio des Blue-Cross-Unternehmens geschlossen, um bei der Risikoteilung mit Arzneimittelherstellern zu helfen, und mit BCS Financial, um bei der Strukturierung seiner Stop-Loss-Richtlinie zu helfen. Das Unternehmen arbeitet außerdem mit dem unabhängigen Anbieter Emerging Therapy Solutions zusammen, um Patienten zu bevorzugten Behandlungseinrichtungen zu leiten.
Die Vereinbarung von Bluebird mit Synergie hat eine Laufzeit von drei Jahren und ist an die Anzahl und Kosten der Krankenhausaufenthalte und Notaufnahmen gebunden, die Lyfgenia-Patienten wegen akuter Schmerzereignisse erleben, sagte ein Bluebird-Sprecher. Synergie sei das erste Unternehmen gewesen, das eine solche Vereinbarung mit Bluebird unterzeichnet habe, bestätigte der Sprecher.
Das Unternehmen schloss diesen Monat auch einen ähnlichen Vertrag mit einem anderen Kostenträger ab, der 100 Millionen US-Leben abdeckt, dessen Namen der Sprecher jedoch nicht nennen wollte. Bluebird spreche auch mit 15 staatlichen Medicaid-Agenturen über die Deckung, sagte der Sprecher.
Darüber hinaus verhandelt Bluebird mit den Centers for Medicare and Medicaid Services über die Aufnahme in ein Pilotprogramm, bei dem Bundesregulierungsbehörden Zahlungsvereinbarungen mit Arzneimittelherstellern aushandeln würden, die von allen staatlichen Medicaid-Behörden genutzt werden könnten. Bluebird geht davon aus, dass CMS im nächsten Jahr das Cell and Gene Therapy Access Model implementieren wird. CMS antwortete nicht auf eine Interviewanfrage.
Trotz der gestiegenen Berichterstattung hat der Arzneimittelhersteller immer noch Schwierigkeiten, rund um seine Gentherapien ein profitables Geschäft aufzubauen. Bluebird prognostizierte im Januar, dass es nur genug Geld habe, um bis zum ersten Quartal 2025 zu überleben. Das Unternehmen führte die finanzielle Nachhaltigkeit als „Going Concern“ an.
„Jeder versucht herauszufinden, wie er die Erschwinglichkeit und den Zugang zu diesen Medikamenten verwalten kann, weil sie sich sowohl vom Preis als auch von der Komplexität her einfach von herkömmlichen Medikamenten unterscheiden“, sagte Henshaw.
Es bleibt die Frage offen, ob öffentliche und private Kostenträger, die die Therapien von Bluebird und Vertex abdecken, eine Rendite für ihre Investition erhalten werden.
Die durchschnittlichen Lebenskosten eines kommerziell versicherten Sichelzellenpatienten betragen 1,7 Millionen US-Dollar, so eine im Januar 2023 in der Fachzeitschrift Blood Advances veröffentlichte Studie. Sowohl Bluebird als auch Vertex haben geschätzt, dass die lebenslangen Kosten für die Behandlung von Sichelzellenanämie bei jemandem mit wiederkehrenden Schmerzkrisen zwischen 4 und 6 Millionen US-Dollar betragen.
Laut dem Institute for Clinical and Economic Review, einer gemeinnützigen Organisation, die die Kostenwirksamkeit von Arzneimitteln prüft, könnten die Behandlungen von Bluebird und Vertex mit einem Preis von 2 Millionen US-Dollar als angemessen angesehen werden.
Hersteller von Gentherapien haben Kostenträgervereinbarungen abgeschlossen, die denen von Synergie ähneln und den Zugang der Patienten zu Arzneimitteln verbessert haben, ohne die Listenpreise zu senken.
Beispielsweise schloss Spark Therapeutics kurz nach Erhalt der FDA-Zulassung im Jahr 2018 ergebnisbasierte Verträge für Luxturna – eine 850.000 US-Dollar teure Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Form der Blindheit – mit dem gemeinnützigen Versicherer Point32Health und dem Apotheken-Benefit-Manager Express Scripts von Cigna ab. Der Aufkleberpreis von Luxturna ist seitdem stabil geblieben.
Versicherer wägen wahrscheinlich sowohl die potenziellen finanziellen als auch die sozialen Kosten ab, wenn sie Entscheidungen über die Deckung von Gentherapien treffen, sagte Hsu.
„‚Wie kommt es, dass du dafür nicht bezahlen wirst, in was für einer Höhle lebst du?‘ Das ist es wahrscheinlich [insurers] hören“, sagte Hsu. „Hinzu kommt, dass Sichelzellenanämie schwarze und braune Menschen überproportional betrifft. Es wäre mit Sicherheit soziale Ungerechtigkeit, wenn man es nicht abdecken würde.“
