Eines der vielversprechendsten britischen Biotech-Start-ups, Quell Therapeutics, hat einen Forschungskooperations- und Lizenzvertrag mit AstraZeneca unterzeichnet, um Behandlungen für zwei Autoimmunerkrankungen zu entwickeln.
Der Pharmariese wird Quell 85 Millionen US-Dollar im Voraus zahlen und bis zu 2 Milliarden US-Dollar mehr, wenn das Unternehmen in den nächsten Jahren verschiedene Entwicklungs- und Kommerzialisierungsmeilensteine erreicht.
Die von Quell entwickelte Technologie ermöglicht die Manipulation der Immunantwort eines Patienten durch gentechnisch veränderte „regulatorische T-Zellen“ oder Tregs. Dies reduziert eine überaktive Immunantwort in bestimmten Bereichen, die an einer Krankheit beteiligt sind.
Die Treg-Technologie des Unternehmens ist eine Erweiterung der Car-T-Therapien, die sich bei der Behandlung von Krebs als bemerkenswert erfolgreich erwiesen haben.
Die beiden Krankheiten, auf die sich die AstraZeneca-Vereinbarung bezieht, sind Typ-1-Diabetes und entzündliche Darmerkrankungen. Darüber hinaus plant Quell, in diesem Jahr eine klinische Studie mit einer Zelltherapie zu starten, die die Abstoßung von Lebertransplantaten verhindern soll.
Vor dem AstraZeneca-Deal hatte das in London ansässige Unternehmen Quell etwa 220 Millionen US-Dollar von einer Investorengruppe unter der Führung von Syncona eingesammelt, einem Unternehmen, das sich auf Zell- und Gentherapie-Start-ups konzentriert und nun 33,7 Prozent von Quell besitzt. Die Bewertung des Anteils durch Syncona impliziert einen Gesamtwert für Quell von rund 300 Mio. US-Dollar.
Das Start-up wurde 2019 von sechs Immunologen des King’s College London, des University College London und der Medizinischen Hochschule Hannover gegründet.
„Die Zusammenarbeit mit AstraZeneca, unserem ersten großen Partner, wird die Anwendung unserer Treg-Plattform bei Autoimmunerkrankungen beschleunigen, wo wir glauben, dass es eine breite Chance gibt, die Immuntoleranz wiederherzustellen und dauerhafte Reaktionen für Patienten zu fördern“, sagte Iain McGill, CEO.
Mene Pangalos, Leiter der biopharmazeutischen Forschung und Entwicklung bei AstraZeneca, sagte: „Wir bewegen uns in großem Umfang in Zelltherapien außerhalb der Onkologie, wo sie sich bei der Behandlung einiger Krebsarten als bemerkenswert wirksam erwiesen haben.“
Bei Quells Verfahren werden die Tregs eines Patienten entfernt – weiße Blutkörperchen, die sich entwickelt haben, um übermäßige Immunreaktionen zu verhindern – und genetische Veränderungen vorgenommen, sodass sie nur auf bestimmte Gewebe wirken, ohne das gesamte Immunsystem zu unterdrücken. Anschließend werden sie wieder in den Blutkreislauf infundiert.
Bei Typ-1-Diabetes, der typischerweise früh im Leben auftritt, sollen die Tregs den Immunangriff auf die insulinproduzierenden Betazellen in der Bauchspeicheldrüse stoppen, der die Krankheit verursacht.
„Wir müssen es tun, bevor die Patienten alle ihre insulinproduzierenden Zellen verloren haben“, sagte McGill. „Wenn wir einen weiteren Angriff verhindern und genügend Betazellen aktiv halten können, sollten sie weiterhin nicht diabetisch sein. Wir glauben, dass wir es schaffen können – und die Wirkung wäre transformativ.“
Dieses „autologe“ Verfahren, bei dem patienteneigene Zellen im Labor manipuliert werden, wird auch bei Car-T-Krebstherapien eingesetzt. Obwohl es sich um ein komplexes und teures Verfahren handelt, ist McGill davon überzeugt, dass es bei der Behandlung von Autoimmunerkrankungen vereinfacht und die Kosten gesenkt werden können.
Quell könnte irgendwann zu einem wesentlich günstigeren „allogenen“ Verfahren übergehen, das die Verwendung von handelsüblichen Zellen anderer Spender ermöglichen würde, aber dies ist keine unmittelbare Aussicht, sagte Martin Murphy, Vorsitzender von Syncona und Quell.
„Die Stimmung auf den Märkten hat sich in letzter Zeit von allogenen Therapien abgewendet, weil sich autologe Therapien als so wirksam erweisen“, sagte er. „Wenn jemand eine allogene Therapie entwickeln würde, die genauso gut ist wie die autologe, dann würde sie diese verdrängen. Aber das ist niemandem gelungen.“
