Bei vielen in Europa zugelassenen Krebsmedikamenten fehlt der nachgewiesene Nutzen

Laut einer heute von „The BMJ“ veröffentlichten Studie gibt es für viele Krebsmedikamente, die zwischen 1995 und 2020 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen wurden, keine Belege für einen zusätzlichen Nutzen, insbesondere für solche, die über beschleunigte Zulassungswege („Fast Track“) zugelassen wurden. Und obwohl die Pharmaindustrie behauptet, dass hohe Arzneimittelpreise erforderlich seien, um die Kosten für Forschung und Entwicklung (F&E) auszugleichen, zeigen die Ergebnisse, dass mehr als die Hälfte dieser Arzneimittel, einschließlich derjenigen mit minimalem oder keinem Zusatznutzen, die Forschungs- und Entwicklungskosten innerhalb von drei Jahren amortisieren. Für César Rodríguez, Präsident der Spanischen Gesellschaft für Medizinische Onkologie SEOM, „zeigt die Studie, dass ein erheblicher Teil der von der EMA zwischen 1995 und 2020 zugelassenen Krebsmedikamente nur einen geringen therapeutischen Mehrwert bieten, und dass dies insbesondere bei den durch die EMA zugelassenen Arzneimitteln deutlich wird.“ beschleunigte oder spezielle Routen. Verwandte Nachrichten Standard Nein Eine Mega-Studie findet mehr als 30 schädliche Auswirkungen von hochverarbeiteten Lebensmitteln R. Ibarra Die von einem Team der Universität Utrecht (Niederlande) durchgeführte Studie zielte darauf ab, den Zusatznutzen und die finanziellen Ergebnisse von onkologischen Arzneimitteln zu bewerten , während verschiedene Wege für die EMA-Zulassung geprüft werden. Anhand von Daten mehrerer Organisationen und öffentlich zugänglichen Finanzberichten identifizierten die Forscher 458 Zusatznutzenbewertungen für 131 Onkologiemedikamente und Umsatzdaten für 109 Onkologiemedikamente. Forscher fanden heraus, dass es bei vielen dieser Medikamente an Belegen für einen zusätzlichen Nutzen mangelt. Tatsächlich fielen 41 % der 458 Bewertungen negativ aus, was darauf hindeutet, dass kein Zusatznutzen festgestellt werden konnte (oder werden konnte). Zu dieser Gruppe gehörten vorzugsweise Medikamente, die über eine besondere Beziehung, den sogenannten beschleunigten Weg, zugelassen wurden. Dieses System ermöglicht eine schnellere Markteinführung von Arzneimitteln für Patienten mit einem ungedeckten medizinischen Bedarf. Zu diesem Zweck akzeptiert die EMA zum Zeitpunkt der Arzneimittelzulassung weniger Beweise, sofern mehr Studien durchgeführt werden, um zusätzliche Beweise für Wirksamkeit und Sicherheit zu sammeln. Diese begrenzte Evidenz kann einer der Gründe dafür sein, dass ein Zusatznutzen nicht nachgewiesen werden kann. Rodríguez betont insbesondere, dass bei der Bewertung von insgesamt 458 potenziellen Vorteilen zugelassener Medikamente „bis zu 41 % davon nicht vorhanden oder nicht quantifizierbar“ seien. Diese Arbeit kommt zu dem Schluss, dass wir „sehen oder untersuchen müssen, ob das aktuelle Regulierungs- und Preissystem die Entwicklung fördert und erleichtert“, kommentiert Rafael López, Vizepräsident der ECO Foundation und Leiter des medizinischen Onkologiedienstes des Santiago University Hospital Complex (CHUS). von wirksameren Medikamenten für Patienten. Der Nutzen eines Medikaments, erklärt López, wird als sein therapeutischer Wert im Vergleich zum Standard definiert und aus den Veröffentlichungen von Technologiebewertungsagenturen (USA, Frankreich, Deutschland und Italien), medizinischen Gesellschaften (ESMO und ASCO) und dem erhoben Französischer Newsletter Prescrire. César Rodríguez stellt jedoch klar: „Es ist sehr wichtig zu bedenken, dass die Zulassung von Arzneimitteln durch die EMA nicht den Arzneimitteln entspricht, die von jedem einzelnen Mitgliedstaat und insbesondere von Spanien finanziert werden und daher zur Verwendung verfügbar sind.“ . Nicht alle EMA-Zulassungen (insbesondere bedingte oder beschleunigte) werden von unserem Gesundheitssystem finanziert und genehmigt. Tatsächlich sind die Arzneimittel mit den geringsten verfügbaren Beweisen für die EMA-Zulassung (häufig mit bedingten Zulassungen) diejenigen mit dem niedrigsten Finanzierungsanteil, und daher ist es wahrscheinlich, dass die Auswirkungen der Ergebnisse dieser Studie in weitaus geringerem Ausmaß ausfallen werden unsere Umwelt. Beschleunigte und bedingte Zulassungen durch die EMA haben unter den für die Onkologie in Spanien finanzierten Arzneimitteln einen geringen Anteil. Die weltweiten Ausgaben für Krebsmedikamente werden voraussichtlich von 167 Milliarden US-Dollar im Jahr 2020 auf 269 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025 steigen. Darüber hinaus werden immer mehr Krebsmedikamente auf der Grundlage weniger belastbarer Beweise zugelassen, was zu Bedenken hinsichtlich der Fehlausrichtung der Anreize auf dem Pharmamarkt führt im Interesse der Patienten. Die Autoren betonen, dass die beschleunigte Zulassung von Medikamenten nicht unbedingt eine schlechte Sache sei, da laut Forscher Lourens Bloem in vielen Fällen „ein großer Bedarf an neuen Medikamenten besteht“. Bloem erklärt, dass eine beschleunigte Zulassung eine Möglichkeit für Patienten sein kann, von einem neuen Medikament zu profitieren, er betont jedoch, dass „es wichtig ist, den tatsächlichen Zusatznutzen dieser Art von Medikamenten weiterhin zu überwachen und ihre Kosten zu bewerten.“ Für Rodríguez liegt auf der Hand, dass bei der Zulassung und Finanzierung onkologischer Arzneimittel „der Mehrwert hinsichtlich Wirksamkeit und Lebensqualität berücksichtigt werden muss und dass bei der Priorisierung von Zulassungen nicht nur wirtschaftliche, sondern auch klinische Kriterien berücksichtigt werden müssen.“ die eine Auswahl ermöglichen.“ jene therapeutischen Innovationen, deren Mehrwert wirklich relevant ist. Die beschleunigte Zulassung von Medikamenten ist nicht unbedingt eine schlechte Sache, da ein großer Bedarf an neuen Medikamenten besteht. In diesem Sinne weist López darauf hin, dass alle onkologischen Medikamente von der EMA zugelassen sind. In Spanien gibt es für einige Medikamente weder den entsprechenden Preis noch die nötige Finanzierung, sodass sie nicht im öffentlichen Sektor eingesetzt werden können. Er glaubt jedoch, dass die Schlussfolgerungen auf ganz Europa übertragen werden können. Im Hinblick auf den prognostizierten Anstieg der weltweiten Ausgaben für onkologische Medikamente hinsichtlich der Verfügbarkeit und Zugänglichkeit von Behandlungen für Patienten in Spanien betont dieser Experte, dass das System nachhaltig sein muss, „aber es ist unbestreitbar, dass jene Medikamente Vorrang haben sollten, die erhebliche Vorteile bieten.“ Offensichtlich, fügt López hinzu, werden die weltweiten Ausgaben für die Onkologie steigen, weil die Häufigkeit von Krebs zunimmt und Krebs auch die größte Leidensursache in westlichen Gesellschaften ist, was einen dringenden ungedeckten Bedarf darstellt, den wir angehen müssen. Verfügbarkeit und Zugänglichkeit sind eng mit der wirtschaftlichen und sozialen Entwicklung von Gesellschaften verknüpft. Zweifellos werden mehr Medikamente entwickelt werden, die möglicherweise die Überlebensrate und/oder die Lebensqualität verbessern, aber dafür werden gesellschaftliche Anstrengungen erforderlich sein. Allerdings weist er darauf hin: „Es ist ein Fehler, die einfachen Ausgaben für Krebsmedikamente nur bruchstückhaft zu analysieren.“ Ausgaben für die Onkologie müssen im Zusammenhang mit der Zunahme der Krebsinzidenz, der Anwesenheit länger überlebender Patienten, der längeren Lebenserwartung und der besseren Lebensqualität stehen. Auch außerhalb des Gesundheitswesens sind die Ausgaben für Krebs im Verhältnis zum BIP in den letzten Jahren nicht gestiegen. „Es wäre interessant, die Daten aus der globalen Ausgabenperspektive eines Landes zu analysieren.“ Darüber hinaus zeigt die Studie, dass mehr als die Hälfte der Onkologiemedikamente, einschließlich derjenigen mit geringem oder keinem Zusatznutzen, ihre Forschungs- und Entwicklungskosten (F&E) innerhalb von drei Jahren amortisieren können. Laut den Forschern stellt dies die Behauptung der Pharmaindustrie in Frage, dass hohe Arzneimittelpreise notwendig seien, um die Forschungs- und Entwicklungskosten auszugleichen. Die Analyse zeigt, dass Arzneimittel mit einem höheren Zusatznutzen in der Regel höhere Einnahmen generieren. „Während geringere zusätzliche Gewinne zu geringeren Einnahmen führen könnten, sind diese immer noch hoch genug, um die Forschungs- und Entwicklungskosten zu decken“, schreibt das Forschungsteam in The BMJ. Dies könnte den Anreiz der Pharmaindustrie verringern, hochwertige Medikamente zu entwickeln, argumentieren die Forscher, „weil Pharmaunternehmen möglicherweise mit den Einnahmen aus minderwertigen Medikamenten zufrieden sind.“ Da die weltweiten Ausgaben für Krebsmedikamente in den kommenden Jahren voraussichtlich erheblich steigen werden, argumentieren die Autoren, dass Regulierungs- und Erstattungsprozesse besser organisiert werden sollten. Dies könnte Pharmaunternehmen dazu ermutigen, weiterhin nach Arzneimitteln zu suchen, die einen erheblichen Zusatznutzen bieten, und sich nicht mit Arzneimitteln zufrieden zu geben, die nur minimale Zusatznutzen bieten, aber dennoch akzeptable Einnahmen generieren. Regulierung In Bezug auf die Frage, ob die Richtlinien im Bereich der Regulierung und Erstattung von Arzneimitteln geändert werden sollten, um einen gleichberechtigten und nachhaltigen Zugang der Patienten zu innovativen Behandlungen zu gewährleisten, ist Rodríguez der Ansicht, dass es wünschenswert sei, dass „Verfahren standardisiert“ seien und dass die Art und Weise der Bewertung immer basiere nach denselben Kriterien und auf strenge Weise, damit jede Innovation, die einen klaren therapeutischen Wert bietet, Patienten nicht nur auf gerechte, sondern auch flexible Weise erreichen kann. Die Einbindung klinischer Experten in die Prozesse ist zweifellos eine Notwendigkeit. López kommt zu dem Schluss, dass die Europäische Union über die Europäische Kommission und das Europäische Parlament eine Reform der Arzneimittelgesetzgebung durchführt, mit dem Ziel, zugänglichere, erschwinglichere und innovativere Arzneimittel zu erreichen. Andererseits gibt es auf europäischer Ebene Bestrebungen, den Finanzierungsprozess zumindest zu homogenisieren und zu weniger Ungleichheiten als bisher zu führen, obwohl diese Aufgabe aufgrund der unterschiedlichen sozioökonomischen Entwicklung der Nationen schwierig sein wird. „Wir fordern die politischen Entscheidungsträger auf, neue und laufende Initiativen, die darauf abzielen, einen fairen, erschwinglichen und nachhaltigen Patientenzugang zu innovativen und teuren Medikamenten zu gewährleisten, ständig neu zu bewerten“, schreiben die Autoren in einem Meinungsbeitrag, der ebenfalls in „BMJ“ veröffentlicht wurde. „Darüber hinaus betonen wir, wie wichtig es ist, den rationellen Einsatz dieser Medikamente in der klinischen Praxis zu erforschen und zu fördern.“ „Dieser Ansatz strebt eine Zukunft an, in der die Entwicklung von Arzneimitteln und begrenzte Ressourcen enger mit den tatsächlichen Vorteilen für Patienten in Einklang stehen.“