Wechsel von Medicare zu Referenzpreisen? – Gesundheitsökonom

Das ist die Zusammenfassung, die ich aus der Überprüfung der 91-seitigen CMS-Leitlinie zu den Verhandlungen über den maximal fairen Preis (MFP) des Inflation Reduction Act (IRA), die vor etwa 10 Tagen veröffentlicht wurden, hatte. Im Folgenden fasse ich einige der wichtigsten Erkenntnisse zusammen.

AUSWAHL DES ARZNEIMITTELS FÜR PREISVERHANDLUNGEN

Es überrascht nicht, dass CMS unter den 10 nach den teuersten Medikamenten sucht, die für die ersten IRA-Preisverhandlungen in Frage kommen. Insbesondere sucht die FDA nach niedermolekularen Produkten ohne Generika, die seit 7 Jahren auf dem Markt sind (damit sie im Jahr 9 verhandeln können) oder nach biologischen Arzneimitteln ohne Biosimilars, die seit 11 Jahren auf dem Markt sind (damit sie verhandeln können). im 13. Schuljahr). Die Arzneimittel mit den höchsten Kosten sind diejenigen, die zu den „50 qualifizierenden Arzneimitteln aus einer einzigen Quelle mit den höchsten Gesamtausgaben gemäß Teil D“ gehören. Diese werden anhand von Daten zu verschreibungspflichtigen Arzneimittelereignissen (PDE) aus Teil D identifiziert.

Es gibt eine Reihe von Ausschlüssen für verhandelbare Arzneimittel.

• Orphan-Medikamente: CMS wird nicht alle Orphan Drugs von Preisverhandlungen ausschließen. Viele Medikamente haben eine Orphan-Indikation, aber auch eine andere Indikation für eine nicht seltene Krankheit. „CMS schließt ein Medikament oder biologisches Produkt aus, das gemäß Abschnitt 526 des FD&C-Gesetzes als Medikament für nur eine seltene Krankheit oder einen seltenen Zustand ausgewiesen ist und das nur für eine Indikation (oder Indikationen) für eine solche Krankheit oder einen solchen Zustand zugelassen ist.“
• Medicare-Medikamente mit geringen Ausgaben. Medikamente, bei denen die kombinierten Ausgaben von Medicare Teil B und D weniger als 200 Millionen US-Dollar betragen, werden nicht verhandelt. Beachten Sie, dass diese Zahl nicht inflationsindexiert ist. Wenn dieser Ausschluss nicht im Laufe der Zeit aktualisiert wird, gilt er für immer weniger Arzneimittel.
• Aus Plasma gewonnene Produkte. Dazu gehören alle Produkte, die aus menschlichem Vollblut oder Plasma gewonnen werden.
• Kleine Biotech. CMS fordert die Hersteller auf, Informationen zu ihren Produkten einzureichen, damit das Medikament für die Ausnahmeregelung unter der Small Biotech Rule in Betracht gezogen wird. Um die Ausnahme zu erreichen, verlangt CMS, dass (i) die Verkäufe der Hersteller (basierend auf PDE-Daten) < 1 % der Gesamtausgaben von Teil D betragen und (ii) das betreffende Medikament als „verhandlungsfähig“ für MFP ≥ 80 % ausmacht. der Einnahmen des Herstellers aus den Ausgaben von Teil D. Wenn beide Kriterien erfüllt sind, würde sich das Medikament für eine kleine Biotech-Ausnahme qualifizieren.
• Biosimilar-Eintrag. Der Hersteller eines Biosimilars kann beantragen, dass eine Frist von einem Jahr („Initial Delay Request“) für ein Biosimilar bald eingeführt wird. Der Biosimilar-Hersteller kann auch ein zweites Anwendbarkeitsjahr für den Erstpreis beantragen („Additional Delay Request“). Somit beträgt die potenzielle Gesamtverzögerung 2 Jahre. Der Hersteller des Biosimilars darf nicht dasselbe Unternehmen sein wie der Hersteller des Referenzarzneimittels (dh der Marke).

VERHANDLUNGSPROZESS FÜR DROGEN

Es gibt eine Reihe von Faktoren, die CMS als Teil der Verhandlung berücksichtigen kann. Dazu gehören der Nicht-FAMP-Preis, die vergleichende Wirksamkeit des ausgewählten Medikaments und seine therapeutischen Alternativen

• Medizinischer Fortschritt: Das Ausmaß, in dem das ausgewählte Medikament einen therapeutischen Fortschritt gegenüber bestehenden therapeutischen Alternativen für das ausgewählte Medikament darstellt, und die Kosten solcher bestehenden therapeutischen Alternativen;
• Therapeutische Alternativen: Von der FDA genehmigte Verschreibungsinformationen für das ausgewählte Medikament und seine therapeutischen Alternativen;
• Vergleichende Wirksamkeit. Dies umfasst die Auswirkungen des ausgewählten Arzneimittels und seiner therapeutischen Alternativen auf bestimmte Bevölkerungsgruppen (einschließlich Personen mit Behinderungen, ältere Menschen, unheilbar Kranke, Kinder und andere Patientengruppen, hierin als „bestimmte Bevölkerungsgruppen“ bezeichnet).
• Ungedeckter medizinischer Bedarf. Das Ausmaß, in dem das ausgewählte Medikament und die therapeutischen Alternativen zum Medikament einen ungedeckten medizinischen Bedarf für eine Erkrankung ansprechen, für die eine Behandlung oder Diagnose durch verfügbare Therapien nicht angemessen abgedeckt wird.

CMS erklärt ausdrücklich, dass es QALYs nicht als Teil der Verhandlungen verwenden wird, und besagt, dass diese Informationen:

„die Verlängerung des Lebens von Individuen in diesen Bevölkerungsgruppen als von geringerem Wert behandelt wird, zum Beispiel bestimmte Verwendungen von qualitätsangepassten Lebensjahren (QALYs), werden im Verhandlungsprozess nicht verwendet. In Fällen, in denen eine Studie QALYs im Kontext der Lebensverlängerung verwendet, diese Verwendung von QALYs jedoch klar von anderen Nachweisen im Bericht (z. B. klinische Wirksamkeit, Risiken, Schäden usw.) getrennt hat, die für die in Abschnitt 1194 aufgeführten Faktoren relevant sind (e)(2) des Gesetzes beabsichtigt CMS, solche separaten Nachweise zu berücksichtigen.“

CMS erwägt eine Vielzahl potenzieller Paradigmen für die Festlegung von Arzneimittelpreisen, darunter:

• Teil D Nettopreis(e) und/oder ASP(s) der therapeutischen Alternative(n), sofern vorhanden, zum ausgewählten Arzneimittel,
• Produktions- und Vertriebsstückkosten für das ausgewählte Medikament,
• Höchstpreis für das ausgewählte Medikament
• Ein inländischer Referenzpreis für das ausgewählte Medikament (z. B. der Preis des Federal Supply Schedule),
• Ein „fairer Gewinn“-Preis für das ausgewählte Medikament, basierend darauf, ob die Forschungs- und Entwicklungskosten amortisiert wurden, und der Marge auf die Stückkosten von Produktion und Vertrieb

Sie stellen jedoch Folgendes fest:

„Nach Prüfung dieser Optionen beabsichtigt CMS, den/die Nettopreis(e) von Teil D („Nettopreis(e)“) und/oder ASP(s) der therapeutischen Alternative(n) für das ausgewählte Medikament, soweit zutreffend, als Ausgangspunkt zu verwenden Ausgangspunkt für die Entwicklung des MFP-Erstangebots, es sei denn, dieser Nettopreis oder ASP liegt über der gesetzlichen Obergrenze”

Sie machen weiter:

„Wenn es eine therapeutische Alternative für das ausgewählte Medikament gibt, beabsichtigt CMS, den Nettopreis bzw. den ASP der therapeutischen Alternative als Ausgangspunkt für die Entwicklung des Erstangebots von CMS für das MFP zu verwenden, wenn es unter der Obergrenze liegt. Wenn es mehrere therapeutische Alternativen gibt, beabsichtigt CMS, die Spanne der Nettopreise und/oder ASPs sowie die Nutzung jeder therapeutischen Alternative zu berücksichtigen, um den Ausgangspunkt innerhalb dieser Spanne zu bestimmen. Wenn das ausgewählte Medikament keine therapeutische Alternative hat, wenn der Preis der identifizierten therapeutischen Alternativen über der gesetzlichen Obergrenze für die MFP liegt (beschrieben in Abschnitt 60.2 dieses Memorandums), oder wenn es eine einzige therapeutische Alternative mit einem Preis über der gesetzlichen Obergrenze gibt , dann beabsichtigt CMS, den Ausgangspunkt für das Erstangebot auf der Grundlage des Federal Supply Schedule33 (FSS) oder des „Big Four Agency“34-Preises („Big Four-Preis“) zu bestimmen.“

Dieser anfängliche Preis wird jedoch aufgrund einer Reihe von Faktoren angepasst.

• Klinischer Nutzen. „Sobald der Ausgangspunkt für das Erstangebot festgelegt und der Nachweis des klinischen Nutzens berücksichtigt wurde, beabsichtigt CMS, den Ausgangspunkt für das Erstangebot auf der Grundlage der Überprüfung des klinischen Nutzens anzupassen (dieser angepasste Preis wird hierin als „Preis“ bezeichnet). „Vorläufiger Preis“)“
• F&E-Kosten. „Wenn ein Primärhersteller seine Forschungs- und Entwicklungskosten nicht wieder hereingeholt hat, könnte CMS eine Anpassung der vorläufigen Kosten in Erwägung ziehen“
• Stückpreise: „CMS kann eine Anpassung des vorläufigen Preises nach unten erwägen, wenn die Produktions- und Vertriebsstückkosten unter dem vorläufigen Preis liegen, oder nach oben, wenn der vorläufige Preis nahe an den Produktions- und Vertriebsstückkosten liegt.“
• Frühere Bundesförderung. „CMS kann eine Anpassung des vorläufigen Preises nach unten in Betracht ziehen, wenn die Finanzierung für die Entdeckung und Entwicklung des Medikaments aus Bundesquellen erhalten wurde.“
• Patente. „CMS beabsichtigt, die Länge der verfügbaren Patente und Exklusivrechte zu prüfen, bevor das ausgewählte Medikament möglicherweise nicht mehr aus einer einzigen Quelle stammt. Wenn das ausgewählte Medikament beispielsweise Patente und Exklusivitäten hat, die mehrere Jahre bestehen, kann CMS erwägen, den vorläufigen Preis nach unten anzupassen
• Kommerzielle Preise. „Wenn der durchschnittliche kommerzielle Nettopreis niedriger als der vorläufige Preis ist, kann CMS eine Anpassung des vorläufigen Preises nach unten in Betracht ziehen.“

Sobald ein Medikament einen generischen Konkurrenten oder ein Biosimilar hat, wird das Produkt in den folgenden Jahren nicht mehr in die MFP-Verhandlungen einbezogen.

MONOPOLBESTIMMUNGEN

Die Preisnachlässe vom maximal fairen Preis variieren je nachdem, ob ein Medikament als kurzfristig (12 Jahre oder weniger), langfristig (mehr als 16 Jahre) oder irgendwo dazwischen gilt. Dies ist in der folgenden Tabelle beschrieben.

RELEVANTE TERMINE

INFORMATIONEN, DIE CMS VON DEN HERSTELLERN ANFORDERN WIRD

Informationen, die CMS von Arzneimittelherstellern im Rahmen der IRA-Arzneimittelpreisverhandlung anfordert, sind:

• Arzneimittelpreise, die über die von Medicare erhobenen hinausgehen
  
  • Nicht-Bundesdurchschnittsherstellerpreis (Nicht-FAMP-Preis): Abschnitt 1194(c)(6) des Gesetzes definiert den „durchschnittlichen Nicht-Bundesdurchschnittsherstellerpreis“ als den Durchschnitt des Nicht-FAMP-Preises (wie in Abschnitt 8126(h) definiert). (5) von Titel 38 des US-Code) für die vier Kalenderquartale des betreffenden Jahres.
  • Nicht-FAMP-Einheit: Nicht-FAMP-Einheit ist die Verpackungseinheit, wie in Abschnitt 8126(h)(6) von Titel 38 des US-Codes beschrieben.
• Forschung und Entwicklung (F&E):
  • Grundlegende vorklinische Forschungskosten
  • Anwendungskosten für neue Arzneimittel nach der Untersuchung (IND).
  • Abschluss der von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) geforderten Phase-IV-Studien
  • Kosten für aufgegebene und fehlgeschlagene Medikamente
• Wiedergutmachung: Globale, gesamte Lebenszeit-Nettoeinnahmen für das ausgewählte Medikament. Der Nettoumsatz beschreibt den Umsatz abzüglich Rabatte, Rückbuchungen und Rabatte.
• Vorherige finanzielle Unterstützung des Bundes. Dazu gehören Steuergutschriften, direkte finanzielle Unterstützung, Zuschüsse oder Verträge und alle anderen von der Bundesregierung bereitgestellten Mittel, die die Entdeckung, Forschung und/oder Entwicklung im Zusammenhang mit dem ausgewählten Medikament unterstützen.
• Patentinformationen. Alle anhängigen und genehmigten Patentanmeldungen, einschließlich abgelaufener und nicht abgelaufener Patente
• Marktdaten und Umsatzvolumen
  • Großhandels-Anschaffungskosten (WAC) Stückpreis
  • Einheit des durchschnittlichen Herstellerpreises (AMP).
  • 340B Preise. Dazu gehören der 340B-Höchstpreis und der 340B-Preis des Prime Vendor Program (PVP).
  • Weitere Bundespreise. Dazu gehören: (i) Medicaid bester Preis, (ii) Federal Supply Schedule (FSS)-Preis und (iii) Big Four-Preis [i.e., price for Department
    of Veterans Affairs (VA), DoD, the Public Health Service, and the Coast Guard]
  • US kommerzieller durchschnittlicher Nettostückpreis (mit und ohne Patientenhilfeprogramme)
  • Durchschnittlicher Nettostückpreis des Herstellers an Teil-D-Plan-Sponsoren (mit und ohne Patientenunterstützungsprogrammen)
  • Einnahmen. Dazu gehören Bruttoumsatz, Nettoumsatz und Nettoumsatz ohne Patientenhilfeprogramme

CMS fordert Hersteller außerdem auf, Kapitalkosten von 8,1 % anzunehmen.