Von der FDA für einige Gallengangskrebse zugelassenes neues Medikament

Ein neuartiges Medikament, Infigratinib (Truseltiq), ist jetzt in den Vereinigten Staaten für Erwachsene mit zuvor behandeltem inoperablem Gallengangskrebs erhältlich, der eine Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2-(FGFR2)-Fusion oder eine andere Umlagerung beherbergt.

Das Mittel ist ein oral verabreichter, ATP-kompetitiver Tyrosinkinase-Inhibitor von FGFR.

Es wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) auf der Grundlage von Daten zur Ansprechrate aus einer einarmigen, offenen Phase-2-Studie mit dem Namen CBGJ398X2204 eine beschleunigte Zulassung erteilt. An dieser Studie nahmen 108 Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom teil – darunter 107 mit Erkrankung im Stadium IV, wie die FDA in einer Pressemitteilung feststellte.

Diese Arten von Gallengangskrebs, von denen jedes Jahr etwa 20.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union betroffen sind, sind aggressiv und werden oft in späteren Stadien diagnostiziert, wenn die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind und die Prognose schlecht ist. Die durchschnittliche 5-Jahres-Überlebensrate beträgt 9%, so der Hersteller des Arzneimittels, die BridgeBio Pharma-Tochter QED Therapeutics und sein Partner, die Helsinn Group, in ihrer gemeinsamen Pressemitteilung.

Die FDA genehmigte auch den FoundationOne-Test für die umfassende Diagnostik (CDx) des Genom-Profiling-Tests als begleitendes CDx-Registrierungsgerät zur Identifizierung von Patienten mit FGFR2-Fusion oder einer anderen Neuordnung, die von einer Behandlung mit Infigratinib profitieren könnten.

FoundationOne CDx ist ein umfassender Genomic Profiling (CGP)-Test für solide Tumoren, der derzeit als CDx-Test für 26 einzigartige Therapien zugelassen ist. Laut dem Gerätehersteller Foundation Medicine ist es der einzige gewebebasierte CGP-Test, der als begleitender diagnostischer Test für Infigratinib zugelassen ist

Details zu den Infigratinib-Ergebnissen

Patienten, die in CBGJ398X2204 eingeschlossen waren, erhielten Infigratinib in einer einmal täglichen Dosis von 125 mg an 21 aufeinanderfolgenden Tagen, gefolgt von 7 Tagen Therapiepause, in 28-tägigen Zyklen bis zum Fortschreiten der Krankheit oder inakzeptabler Toxizität.

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Die Gesamtrücklaufquote betrug 23 %. Ein Patient zeigte ein vollständiges Ansprechen und 24 hatten ein partielles Ansprechen.

Die Dauer des Ansprechens betrug 5 Monate und bei acht der 23 Responder wurde das Ansprechen für 6 Monate oder länger aufrechterhalten.

Die Studienergebnisse wurden auf dem Symposium der American Society of Clinical Oncology Gastrointestinal Cancers 2021 von der leitenden Forscherin Milind Javle, MD, Professorin für gastrointestinale medizinische Onkologie am MD Anderson Cancer Center der University of Texas, Houston, vorgestellt.

Zu den Nebenwirkungen, die bei mindestens 20 % der Patienten auftraten, gehörten Hyperphosphatämie, erhöhtes Kreatinin, Nageltoxizität, Stomatitis, trockenes Auge, Müdigkeit, Alopezie, palmar-plantares Erythrodysästhesie-Syndrom, Arthralgie, Dysgeusie, Verstopfung, Bauchschmerzen, Mundtrockenheit, Wimpernveränderungen, Durchfall , trockene Haut, verminderter Appetit, verschwommenes Sehen und Erbrechen.

„Zu den schwerwiegenden Risiken zählen Hyperphosphatämie und die Ablösung des retinalen Pigmentepithels. Eine Überwachung dieser Nebenwirkungen während der Behandlung wird empfohlen“, stellt die FDA in ihrer Pressemitteilung fest und fügt hinzu, dass „[c]Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in Bestätigungsstudie(n) abhängig sein.”

Neben der zulassungsrelevanten Zweitlinienstudie zu Infigratinib bei Gallengangskrebs nimmt QED Therapeutics auch Patienten in die Phase-3-Studie PROOF ein, in der der Wirkstoff in der Erstlinientherapie mit Gemcitabin plus Cisplatin verglichen wird.

Die Einschreibung in Studien zu Infigratinib bei Blasen- und Harnwegskrebs und Achondroplasie ist ebenfalls im Gange.

Das Unternehmen hat auch ForgingBridges ins Leben gerufen, ein „umfassendes Patientenunterstützungsprogramm, das speziell entwickelt wurde, um Patienten während ihrer TRUSELTIQ-Reise Schulungs-, Zugangs- und Erschwinglichkeitsressourcen bereitzustellen“.

Sharon Worcester ist eine preisgekrönte Reporterin für MDedge-Neuigkeiten, Teil des Medscape Professional Network.

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