Ein Versuch testet die Technologie von Covid-Impfstoffen gegen eine seltene Krankheit | Wissenschaft
Jude Samulski, einer der Väter der Gentherapien, plädiert dafür, dass seltene Krankheiten kostenlos behandelt werden sollten. „Mit dem, was wir von ihnen lernen, werden wir den Rest der Welt von komplexeren Krankheiten behandeln“, sagte er in einem Interview mit EL PAÍS. Seltene Krankheiten betreffen nur sehr wenige Menschen und sind häufig auf eine einzige genetische […]
Eine zweite seltene und möglicherweise tödliche Krankheit wurde dank der Genschere Crispr-Cas9 geheilt
ENTSCHLÜSSELUNG – Eine einzige Injektion schien ausgereicht zu haben, um zehn Patienten mit hereditärem Angioödem in eine Remission zu versetzen. Eine neue seltene, aber möglicherweise tödliche genetische Krankheit, das hereditäre Angioödem, wurde durch Gentherapie geheilt. Und was die Transthyretin-Amyloidose im Jahr 2021 betrifft, so scheint eine einzige Injektion einer Behandlung mit der genetischen Scherentechnik Crispr-Cas9 […]
Trotz jahrzehntelanger Fürsprache und staatlicher Unterstützung ist die Versorgung seltener Krankheiten nicht optimal
Auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten wurde in Indien in den letzten Jahren dramatisch beschleunigt, was 20 Jahre lang nicht geschehen war. Bedenken Sie Folgendes: Die erste nationale Richtlinie zu seltenen Krankheiten wurde im März 2021 herausgegeben und bietet einen umfassenden nationalen Ansatz zur Prävention und Behandlung seltener Krankheiten. Für Patienten mit seltenen Krankheiten und […]
Spektakulärer Erfolg einer neuen Zelltherapie gegen Lupus und andere Autoimmunerkrankungen
Der erste behandelte Patient, der an Lupus litt, befindet sich dank der von Dr. geleiteten CAR-T-Immuntherapie nun in vollständiger Remission.R Georg Schett, (Nach links) und der DR Mackensen (Nach rechts). Andreas Mackensen, Direktor der Abteilung für Hämatologie/Onkologie am Universitätsklinikum Erlangen. Die CAR-T-Immuntherapie wird üblicherweise zur Behandlung von Blutkrebs eingesetzt. In jüngster Zeit konnte jedoch die […]
Joseph Conrad wurde Opfer der als „Gicht“ bekannten Krankheit | Die Steinaxt Wissenschaft
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In der Biographie von Joseph Conrad, geschrieben von John Stape und betitelt Das Leben von Joseph Conrad (Lumen) wird uns der Autor als ein Mann vorgestellt, der an einer schmerzhaften Arthritisvariante namens „Gicht“ leidet; eine Krankheit, die durch die Ansammlung von Harnsäurekristallen verursacht wird. Auf einem der Fotos zu Stapes Buch sehen wir Conrad mit […]
Der Telethon, ein Geldautomat, der 1987 als Bluff eingeführt wurde
ERZÄHLUNG – In den 36 Jahren seines Bestehens hat der Fernsehmarathon, der sich seltenen genetischen Krankheiten widmet, fast 3 Milliarden Euro eingesammelt und entscheidende therapeutische Fortschritte finanziert. Ein Erfolg, der auf der Wut einer Handvoll Eltern myopathischer Kinder beruht. „Diese Franzosen sind erbärmlich! » Anfang Dezember 1987 donnerte der Komiker Jerry Lewis in Paris, als […]
Die Regierung plant, Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten anzubieten
Die Regierung wird wahrscheinlich bald einen Mechanismus zur Behandlungsunterstützung für Patienten entwickeln, die an seltenen Krankheiten leiden und aufgrund der exorbitanten Arzneimittelpreise keine Behandlung erhalten können. Letzte Woche teilte die Regierung dem Obersten Gerichtshof von Delhi mit, dass sie dem Gericht einen Bericht darüber vorlegen werde. Es hatte dem Gericht zuvor mitgeteilt, dass es mit […]
FDA genehmigt Momelotinib für Myelofibrose mit Anämie
Laut einer Pressemitteilung des Herstellers GSK hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) heute den JAK-Inhibitor Momelotinib (Ojjaara) für Myelofibrose-Patienten mit Anämie zugelassen. Momelotinib ist der vierte JAK-Inhibitor, der von der Behörde für Myelofibrose zugelassen wurde, aber der einzige, der für Patienten mit Hämoglobinwerten unter 10 g/dl indiziert ist. Dies ist eine wichtige Entwicklung, […]
Wird KI Kardiologen ersetzen und sie zu Managern machen?
AMSTERDAM – Beim Radical Health Festival Helsinki (RHFH) im vergangenen Juni wurde Gerhard Hindricks, MD, PhD, von einem jungen Mann herausgefordert, der es wagte, in die Kristallkugel zu schauen. „Mitten in meinem Vortrag stand ein vielleicht 25-jähriger Mann auf und sagte: ‚Dr. Hindricks, in 10 Jahren werden wir Sie nicht mehr brauchen!‘ “ berichtete Hindricks […]
seltene Krankheiten: Regierung verhandelt mit Unternehmen über die Preisgestaltung für Medikamente gegen seltene Krankheiten
Die Regierung verhandelt aktiv mit Pharmaunternehmen wie Sanofi, Sarepta und Roche über die Preisgestaltung einiger hochpreisiger Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten, um Patienten zu entlasten, die aufgrund überhöhter Medikamentenpreise keine Behandlung erhalten können. „Gespräche mit verschiedenen Pharmaunternehmen über die Preisgestaltung und Lieferung von Medikamenten sind im Gange“, teilte die Regierung dem Obersten Gerichtshof von Delhi […]