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Internationale Studie unterstützt Dupilumab zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem Asthma bei Kindern

by drbyos
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Die Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit mittelschwerem bis schwerem Asthma wurden um ein neues Medikament erweitert. In einer klinischen Studie im Spätstadium reduzierte der biologische Wirkstoff Dupilumab die Rate schwerer Asthmaanfälle und verbesserte die Lungenfunktion und Asthmakontrolle bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren.

Die Ergebnisse der internationalen multizentrischen Studie Liberty Asthma VOYAGE, die am 9. Dezember in der New England Journal of Medicine, unterstützte im Oktober die Zulassung von Dupilumab zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem Asthma in dieser Altersgruppe durch die Food and Drug Administration.

“Dies ist ein wirklich wichtiger Fortschritt für Kinder mit mittelschwerem bis schwerem Asthma und ihre Familien”, sagte Leonard Bacharier, MD, Asthmaspezialist am Monroe Carell Jr. Kinderkrankenhaus in Vanderbilt und internationaler leitender Prüfarzt für die Studie.

Asthma – eine Erkrankung, die die Atemwege der Lunge beeinträchtigt und das Atmen erschwert – ist nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention die häufigste chronische Erkrankung im Kindesalter, von der mehr als 5 Millionen Kinder unter 18 Jahren betroffen sind. Es ist eine der Hauptursachen für Krankenhauseinweisungen bei Kindern, und Kinder mit mittelschwerem bis schwerem Asthma können eine eingeschränkte Lungenfunktion haben und im Erwachsenenalter ein höheres Risiko für Lungenerkrankungen haben, sagte Bacharier, die den Janie Robinson und John Moore Lee Lehrstuhl für Pädiatrie innehat an der medizinischen Fakultät der Vanderbilt University.

“Mit zunehmender Schwere des Asthmas wird die Belastung erheblich, was sich auf das Kind und die ganze Familie auswirkt”, sagte er. “Wir haben zwar sehr gute Asthmatherapien zur Verfügung, aber keine davon ist perfekt, um schwere Exazerbationen zu eliminieren.”

Dupilumab, ein monoklonaler Antikörper gegen Typ-2-Entzündungen, ist seit mehreren Jahren zur Behandlung von Asthma bei Erwachsenen und Jugendlichen zugelassen. Basierend auf der nachgewiesenen Sicherheit und Wirksamkeit führten die Forscher eine klinische Phase-3-Studie mit 408 Kindern im Alter zwischen 6 und 11 Jahren durch, die an unkontrolliertem mittelschwerem bis schwerem Asthma litten.

Die Kinder wurden randomisiert und erhielten ein Jahr lang alle zwei Wochen eine subkutane Injektion von Dupilumab oder Placebo zusätzlich zu ihrer Standardtherapie. Weder die Prüfärzte noch die Teilnehmer wussten, wer im Vergleich zu Placebo eine aktive Behandlung erhielt (doppelblindes Studiendesign).

Die meisten Kinder in der Studie wiesen Marker für eine Typ-2-Entzündung auf, nämlich erhöhte Spiegel von Immunzellen, die als Eosinophile bezeichnet werden, und/oder erhöhte Stickoxidspiegel in der Ausatemluft. Bei Patienten mit diesen Markern reduzierte Dupilumab die Rate schwerer Exazerbationen – Symptome, die eine systemische Steroidbehandlung erfordern, Notfallversorgung oder Krankenhausaufenthalt – signifikant um fast 60 %.

Darüber hinaus verbesserte Dupilumab die Lungenfunktion, gemessen durch forcierte Ausatmung, und verbesserte die Asthmakontrolle, bewertet mit standardisierten Fragebögen, die von geschulten Interviewern durchgeführt wurden.

“Dies ist die erste Studie dieser Art bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren, die gezeigt hat, dass ein Biologikum Asthma-Exazerbationen, die Lungenfunktion und die Asthmakontrolle verbessert”, sagte Bacharier. “Wir waren nicht überrascht, weil Dupilumab in klinischen Studien bei Erwachsenen und Jugendlichen sehr wirksam war, aber wir waren von den Ergebnissen und der Hoffnung, die sie Kindern und ihren Familien geben, sehr erfreut.”

Dupilumab sei bei der kleinen Anzahl von Kindern in der Studie, die keine Anzeichen einer Typ-2-Entzündung aufwiesen, wie erwartet, nicht wirksam, fügte er hinzu.

Die Studie zeigte, dass Dupilumab sicher ist. Bei einigen Kindern, die den Wirkstoff erhielten, traten erhöhte Eosinophilenspiegel im Blut oder leichte, aber beherrschbare parasitäre Infektionen auf (Typ-2-Immunität bekämpft Parasiten), aber nur sehr wenige Teilnehmer mussten Dupilumab aufgrund von Nebenwirkungen absetzen.

Patienten der VOYAGE-Studie wurden eingeladen, an einer Verlängerungsstudie für ein weiteres Jahr teilzunehmen, bei der alle Teilnehmer Dupilumab erhielten. Die Verlängerungsstudie wird sich sowohl auf die Wirksamkeit als auch auf die langfristige Sicherheit konzentrieren; Ergebnisse sollen Mitte 2022 vorliegen.

Obwohl zwei andere biologische Arzneimittel gegen Typ-2-Entzündungen zur Behandlung von Asthma bei Kindern zugelassen wurden, hat sich in einer kontrollierten klinischen Studie keines von allen drei wichtigen klinischen Endpunkten – Asthma-Exazerbationen, Lungenfunktion und Asthmakontrolle – verbessert, sagte Bacharier.

Bacharier plant, das Potenzial von Dupilumab zur Modifizierung der Asthmaentwicklung zu untersuchen. „Können wir diesen Wirkstoff früher im Leben einsetzen, um die Entwicklung der Krankheit zu verändern? Ich denke, das ist die nächste Grenze“, sagte er.

Bacharier ist außerdem Co-Forscher des PrecISE Network (Precision Interventions for Severe Asthma), einem von den National Institutes of Health finanzierten Netzwerk, das neuartige Asthmatherapien bei Patienten mit sehr schwerem Asthma testet.

Die Studie Liberty Asthma VOYAGE (NCT02948959) wurde von Sanofi und Regeneron Pharmaceuticals, den Herstellern von Dupilumab, unterstützt. Dupilumab ist auch von der FDA für atopische Dermatitis und chronische Rhinosinusitis mit Nasenpolypen zugelassen.

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