FDA genehmigt von Experten viel diskutiertes Alzheimer-Medikament

WASHINGTON (AP) – Gesundheitsbeamte der Regierung genehmigten am Montag das erste neue Medikament gegen die Alzheimer-Krankheit seit fast 20 Jahren und ignorierten Warnungen unabhängiger Berater, dass die viel diskutierte Behandlung nicht nachweislich dazu beiträgt, die hirnzerstörende Krankheit zu verlangsamen.

Die Food and Drug Administration gab bekannt, dass sie das Medikament von Biogen auf der Grundlage von Ergebnissen genehmigt habe, die Alzheimer-Patienten „mit ziemlicher Wahrscheinlichkeit“ zugute kommen würden.

Es ist das einzige Medikament, von dem die US-Regulierungsbehörden gesagt haben, dass es wahrscheinlich die Grunderkrankung behandeln kann, anstatt Symptome wie Angstzustände und Schlaflosigkeit zu behandeln.

Die Entscheidung, die Millionen älterer Amerikaner und ihre Familien betreffen könnte, wird mit Sicherheit zu Meinungsverschiedenheiten zwischen Ärzten, medizinischen Forschern und Patientengruppen führen. Es hat auch weitreichende Auswirkungen auf die Standards, die zur Bewertung experimenteller Therapien verwendet werden, einschließlich solcher, die nur inkrementelle Vorteile zeigen.

Das neue Medikament, das Biogen zusammen mit der japanischen Eisai Co. entwickelt hat, konnte den geistigen Verfall nicht rückgängig machen, sondern nur in einer Studie verlangsamen. Das Medikament Aducanumab wird als Aduhelm vermarktet und soll alle vier Wochen als Infusion verabreicht werden.

Dr. Caleb Alexander, ein FDA-Berater, der gegen die Zulassung des Medikaments empfahl, sagte, er sei “überrascht und enttäuscht” von der Entscheidung.

„Die FDA bekommt den Respekt, den sie hat, weil sie regulatorische Standards hat, die auf festen Beweisen basieren. In diesem Fall denke ich, dass sie dem Produkt einen Pass gegeben haben“, sagte Alexander, ein Forscher an der Johns Hopkins University.

Die oberste Arzneimittelaufsichtsbehörde der FDA räumte in einer Erklärung ein, dass das Medikament von „restlichen Unsicherheiten“ umgeben sei, sagte jedoch, dass Aduhelms Fähigkeit, schädliche Plaqueklumpen im Gehirn zu reduzieren, „erwartet“ wird, um Demenz zu verlangsamen.

Im Rahmen der sogenannten beschleunigten Zulassung fordert die FDA den Arzneimittelhersteller auf, eine Folgestudie durchzuführen, um den Nutzen für die Patienten zu bestätigen. Wenn die Studie keine Wirksamkeit zeigt, könnte die FDA das Medikament vom Markt nehmen, obwohl dies selten der Fall ist.

Biogen gab den Preis nicht sofort bekannt, obwohl Analysten geschätzt haben, dass das Medikament für eine einjährige Behandlung zwischen 30.000 und 50.000 US-Dollar kosten könnte.

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Eine vorläufige Analyse einer Gruppe ergab, dass das Medikament 2.500 bis 8.300 US-Dollar pro Jahr kosten müsste, um einen guten Wert zu haben, basierend auf den „kleinen allgemeinen Gesundheitsgewinnen“, die von Unternehmensstudien vorgeschlagen wurden. Das gemeinnützige Institute for Clinical and Economic Review fügte hinzu, dass „jeder Preis zu hoch ist“, wenn der Nutzen des Medikaments nicht in Folgestudien bestätigt wird.

Fast 6 Millionen Menschen in den USA und viele mehr weltweit leiden an Alzheimer, das nach und nach Bereiche des Gehirns angreift, die für Gedächtnis, Argumentation, Kommunikation und grundlegende tägliche Aufgaben benötigt werden. Im Endstadium der Krankheit verlieren die Betroffenen die Fähigkeit zu schlucken. Die weltweite Belastung durch die Krankheit, die häufigste Ursache für Demenz, wird voraussichtlich nur zunehmen, wenn Millionen weiterer Babyboomer über 60 und 70 Jahre alt werden.

Aducanumab (ausgesprochen „add-yoo-CAN-yoo-mab“) hilft, ein mit Alzheimer in Verbindung stehendes Protein namens Beta-Amyloid aus dem Gehirn zu entfernen. Andere experimentelle Medikamente haben dies zuvor getan, aber sie haben keinen Einfluss auf die Fähigkeit der Patienten, zu denken, für sich selbst zu sorgen oder unabhängig zu leben.

Die Medikamentenpipeline der Pharmaindustrie ist seit Jahren mit fehlgeschlagenen Alzheimer-Behandlungen übersät, die Milliarden an Forschungskosten verursachen. Das grüne Licht der FDA wird wahrscheinlich Investitionen in ähnliche Therapien wiederbeleben, die zuvor von Arzneimittelherstellern zurückgestellt wurden.

Das neue Medikament wird aus lebenden Zellen hergestellt, die in einer Arztpraxis oder einem Krankenhaus per Infusion verabreicht werden müssen.

Die Forscher verstehen nicht vollständig, was Alzheimer verursacht, aber es besteht weitgehende Übereinstimmung darüber, dass die von Aducanumab angegriffene Hirnplaque nur ein Faktor ist. Immer mehr Beweise deuten darauf hin, dass Familienanamnese, Bildung und chronische Erkrankungen wie Diabetes und Herzerkrankungen eine Rolle spielen könnten.

„Dies ist nur ein Teil des Puzzles und ich denke, all diese anderen Optionen müssen erforscht und erweitert werden“, sagte Dr. Ronald Petersen, ein Demenzspezialist der Mayo Clinic, der Biogen und andere Arzneimittelhersteller konsultiert hat.

Bei Patienten, die Aducanumab einnahmen, nahm ihre Denkfähigkeit um 22 % langsamer ab als bei Patienten, die eine Scheinbehandlung erhielten.

Aber das bedeutete einen Unterschied von nur 0,39 bei einem 18-Punkte-Score der kognitiven und funktionellen Fähigkeiten. Und es ist unklar, wie sich solche Metriken in praktische Vorteile wie größere Unabhängigkeit oder die Fähigkeit, sich an wichtige Details zu erinnern, auswirken.

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Die Überprüfung des Medikaments durch die FDA ist zu einem Brennpunkt in langjährigen Debatten über Standards geworden, die zur Bewertung von Therapien für schwer zu behandelnde Erkrankungen verwendet werden. Auf der einen Seite sagen Gruppen, die Alzheimer-Patienten und ihre Familien vertreten, jede neue Therapie – auch eine mit geringem Nutzen – rechtfertigt die Zulassung. Viele Experten warnen jedoch davor, dass die Genehmigung des Medikaments einen gefährlichen Präzedenzfall schaffen könnte, der die Tür zu Behandlungen mit fragwürdigem Nutzen öffnet.

Die Zulassung erfolgte trotz einer vernichtenden Bewertung im November durch das externe Gremium neurologischer Experten der FDA. Die Gruppe stimmte mit „Nein“ zu einer Reihe von Fragen, ob erneut analysierte Daten aus einer einzigen von Biogen eingereichten Studie zeigten, dass das Medikament wirksam war.

Cambridge, Massachusetts-Biogen stoppte 2019 zwei Studien mit dem Medikament, nachdem enttäuschende Ergebnisse darauf hindeuteten, dass Aducanumab sein Ziel, den geistigen und funktionellen Rückgang bei Alzheimer-Patienten zu verlangsamen, nicht erreichen würde.

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Einige Monate später kehrte das Unternehmen seinen Kurs um und gab bekannt, dass eine neue Analyse einer der Studien zeigte, dass das Medikament bei höheren Dosen wirksam war, und dass die FDA eine Überprüfung empfohlen hatte. Wissenschaftler des Unternehmens sagten, das anfängliche Versagen des Medikaments sei darauf zurückzuführen, dass einige Patienten keine ausreichend hohen Dosen erhielten, um die Krankheit zu verlangsamen.

Aber die Änderungen bei der Dosierung und die nachträgliche Analyse des Unternehmens machten die Ergebnisse schwer zu interpretieren, was die Skepsis vieler Experten, einschließlich derjenigen im FDA-Gremium, weckte.

Die FDA ist nicht verpflichtet, den Ratschlägen ihrer externen Panelisten zu folgen und hat deren Beiträge bei ähnlich hochkarätigen Arzneimittelentscheidungen bisher ignoriert.

Etwa 600 US-amerikanische Fachärzte nahmen an den Studien von Biogen zu dem Medikament teil, und es wird erwartet, dass viele weitere damit beginnen werden, es anzubieten. Viele praktische Fragen bleiben unbeantwortet: Wie lange profitieren Patienten? Wie bestimmen Ärzte, wann das Medikament abgesetzt werden soll? Hat das Medikament bei Patienten mit fortgeschrittener Demenz einen Nutzen?

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Mit der FDA-Zulassung wird Aducanumab mit Sicherheit von praktisch allen Versicherern abgedeckt, einschließlich Medicare, dem staatlichen Plan für Senioren, der mehr als 60 Millionen Menschen abdeckt.

Sowohl die FDA als auch Medicare dürfen bei der Überprüfung eines neuen Medikaments oder einer neuen Behandlung keine Kosten berücksichtigen.

Sogar die Qualifizierung für das Medikament könnte teuer werden. Es wurde nur bei Menschen mit leichter Demenz von Alzheimer oder einer weniger schweren Erkrankung namens leichte kognitive Beeinträchtigung getestet. Um eine Diagnose zu überprüfen, könnten Gehirnscans erforderlich sein, die 5.000 US-Dollar oder mehr kosten. Versicherer einschließlich Medicare decken die Scans nicht ab, da ihre Vorteile unklar sind, aber das könnte sich ändern, wenn die Scans zu einem Zugang zur Behandlung werden.

Zusätzliche Scans sind erforderlich, um mögliche Nebenwirkungen zu überwachen. Das Medikament trägt eine Warnung vor vorübergehender Hirnschwellung, die manchmal Kopfschmerzen, Verwirrung und Schwindel verursachen kann. Andere Nebenwirkungen waren allergische Reaktionen, Durchfall und Desorientierung.

Für Patienten in Biogens Studien bedeutet die Entscheidung, dass sie weiterhin ein Medikament einnehmen können, von dem viele glauben, dass es geholfen hat.

Bei Kevin Bonham wurde im Jahr 2016 Alzheimer im Frühstadium diagnostiziert, nachdem er Probleme mit Gedächtnis, Lesen und Autofahren hatte. Der 63-Jährige aus Bear Creek Village, Pennsylvania, schreibt dem Medikament zu, dass es ihm geholfen hat, seinen Job als Kartograph für weitere drei Jahre zu behalten.

„Über einen Zeitraum von Monaten war es sehr schnell, als würde der Nebel von meinem Kopf gehoben“, sagte Bonham, der jetzt behindert ist und sich auf seine Frau Kim verlässt, um sich um ihn und seine Tochter im Teenageralter zu kümmern.

Wie andere Studienteilnehmer musste Bonham im März 2019 die Einnahme von Aducanumab abbrechen, nachdem Biogen seine Studien eingestellt hatte. Er nahm die Infusionen vor fast einem Jahr im Rahmen der laufenden Forschung des Unternehmens wieder auf.

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Das Associated Press Health and Science Department wird vom Department of Science Education des Howard Hughes Medical Institute unterstützt. Für alle Inhalte ist allein der AP verantwortlich.

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