FDA genehmigt neues Alzheimer-Medikament nach 20 Jahren Experten sind anderer Meinung

In einer Entscheidung, die sowohl auf Hoffnung als auch auf Wissenschaft beruht, hat die Food and Drug Administration am Montag ein Medikament zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit zugelassen, obwohl kaum Beweise dafür vorliegen, dass es die Symptome von Patienten verbessert, die es getestet haben.

Das Fehlen eines eindeutigen klinischen Nutzens nach zwei klinischen Studien im Spätstadium veranlasste ein Beratungsgremium der FDA, die Ablehnung des Medikaments namens Aducanumab zu fordern. Die Agentur räumte die Unsicherheiten bezüglich des Medikaments ein, sagte jedoch, seine Zulassung sei durch die Schwere der Krankheit und den Mangel an Behandlungsmöglichkeiten gerechtfertigt.

„Wir sind uns der allmählichen und kumulativen Zerstörung, die die Alzheimer-Krankheit verursacht, äußerst bewusst“, erklärte Dr. Patrizia Cavazzoni, Direktorin des FDA Center for Drug Evaluation and Research, in einer Erklärung. “Der Bedarf an Behandlungen ist dringend: Derzeit leben mehr als 6 Millionen Amerikaner mit der Alzheimer-Krankheit, und diese Zahl wird voraussichtlich mit dem Alter der Bevölkerung steigen.”

Das Medikament, das von Biogen Inc. unter dem Markennamen Aduhelm vermarktet werden soll, reduziert die Amyloid-Beta-Plaques, die sich im Gehirn von Alzheimer-Patienten ansammeln. Das “ist ziemlich wahrscheinlich”, dass es den Patienten “wichtige Vorteile bietet”, sagte Cavazzoni.

Andere experimentelle Medikamente haben jedoch geholfen, diese Plaques zu beseitigen, aber keinen Einfluss auf die Fähigkeit der Patienten, zu denken, für sich selbst zu sorgen oder unabhängig zu leben.

Dr. Marsel Mesulam, Direktor des Zentrums für kognitive Neurologie und Alzheimer-Krankheit an der Feinberg School of Medicine der Northwestern University, sagte, er beneide die Bundesbehörden nicht, die die Zulassung von Aducanumab beantragen mussten. Jetzt, wo sie es getan haben, sagte er, “hoffen wir alle, dass dies die richtige Entscheidung war und … dass das Medikament uns positiv überraschen wird.”

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Viele Wissenschaftler erwarten, dass Alzheimer-Patienten letztendlich eine Kombination von Medikamenten benötigen, um ihre Krankheit erfolgreich zu behandeln. Die Zulassung von Aducanumab könnte ihren Fortschritt in Richtung dieses Ziels beschleunigen, indem ein Feld wiederbelebt wird, das seit 2003 kein von der FDA zugelassenes Medikament hergestellt hatte.

„Es wird der Beginn von mehr Investitionen, mehr Aufmerksamkeit und mehr Fokus auf krankheitsmodifizierende Therapien sein, die den Verlauf der Alzheimer-Krankheit verändern sollen“, sagte Dr. Zaldy Tan, medizinischer Direktor des Jona Goldrich Center for Alzheimer’s and Memory Disorders bei Cedars -Sinai Medical Center. „Und vielleicht finden wir eines Tages ein wirklich wirksames und sicheres Medikament gegen Alzheimer.“

Diese Meinung teilte Dr. Douglas Scharre, Direktor der Abteilung für kognitive Neurologie am Wexner Medical Center der Ohio State University.

„Es ist auf keinen Fall eine Heilung oder eine Umkehr oder ähnliches, aber es stellt einen wichtigen Schritt dar, den wir endlich irgendwo hinbekommen“, sagte Scharre, der beim Testen des Medikaments half.

Die Forscher verstehen nicht vollständig, was Alzheimer verursacht, aber es besteht weitgehend Einigkeit darüber, dass Plaques im Gehirn neben Genetik, Bildung und chronischen Gesundheitszuständen wie Diabetes und Herzerkrankungen nur ein Faktor sind. Die Krankheit greift nach und nach Bereiche des Gehirns an, die für Gedächtnis, logisches Denken, Kommunikation und grundlegende tägliche Aufgaben benötigt werden.

Aducanumab wird aus lebenden Zellen hergestellt und muss alle vier Wochen über eine Infusion verabreicht werden. Es wurde in zwei klinischen Studien mit jeweils etwa 1.650 Patienten gegen ein Placebo getestet. Beide Studien wurden vorzeitig abgebrochen, da das Medikament den geistigen Verfall der Patienten nicht rückgängig zu machen schien.

Charles Flagg, der an Alzheimer leidet, erhält eine Transfusion, während er an einer klinischen Studie mit dem Medikament Aducanumab im Butler Hospital in Providence, RI . teilnimmt

(Charles Krupa / Associated Press)

Biogen, das das Medikament mit der japanischen Pharmafirma Eisai Co. entwickelt hatte, sagte später, dass eine neue Analyse einer der Studien zeigte, dass das Medikament bei höheren Dosen wirkt. Die ersten Studienergebnisse waren schlecht, da die Dosis, die einigen Patienten verabreicht wurde, zu niedrig war, teilte das Unternehmen mit.

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Diese nachträgliche Analyse wurde von vielen Experten mit Skepsis aufgenommen, einschließlich der neurologischen Experten im Beratungsgremium der FDA, die dafür stimmten, das Medikament nicht zur Zulassung zu empfehlen.

Bei Patienten, die Aducanumab einnahmen, nahm ihre Denkfähigkeit um 22 % langsamer ab als bei Patienten, die ein Placebo einnahmen. Aber das bedeutete einen Unterschied von nur 0,39 auf einer 18-Punkte-Skala der kognitiven und funktionellen Fähigkeiten. Es ist unklar, wie sich solche Metriken in praktische Vorteile wie größere Unabhängigkeit oder die Fähigkeit, sich an wichtige Details zu erinnern, auswirken.

Eine Durchstechflasche und eine Packung des Alzheimer-Medikaments Aducanumab, das unter dem Markennamen Aduhelm verkauft wird.

Eine Durchstechflasche und eine Packung Aducanumab, die unter dem Markennamen Aduhelm verkauft werden.

(Biogen über Associated Press)

Unklar ist auch, ob der geringe mögliche Nutzen des Medikaments seinen hohen Preis rechtfertigt. Biogen sagte, das Medikament würde für ein typisches Behandlungsjahr etwa 56.000 US-Dollar kosten, obwohl die meisten Patienten dank Versicherungsschutz und anderen Rabatten nicht annähernd das zahlen würden.

Das gemeinnützige Institute for Clinical and Economic Review, das den Arzneimittelwert untersucht, schätzt, dass ein fairer Preis für ein Medikament mit den bescheidenen Vorteilen von Aducanumab im Bereich von 2.500 bis 8.300 US-Dollar pro Jahr liegen würde. „Nur ein hypothetisches Medikament, das Demenz vollständig stoppt, würde einen Listenpreis von 56.000 US-Dollar verdienen“, sagte die Gruppe.

Laut Biogen sind etwa 900 medizinische Einrichtungen in den USA bereit, das Medikament zu verschreiben, und viele weitere werden in den kommenden Monaten erwartet. Die Aktien des Unternehmens stiegen am Montag in den Nachrichten um 38%, wobei Analysten zukünftige Verkäufe in Milliardenhöhe prognostizieren.

Aducanumab hat grünes Licht für den sogenannten beschleunigten Zulassungspfad der FDA erhalten. Das bedeutet, dass Biogen eine Folgestudie durchführen muss, um festzustellen, ob das Medikament außerhalb der Parameter einer klinischen Studie bei Patienten in der realen Welt wirkt. Das Unternehmen gab an, bis 2030 eine Folgestudie abzuschließen.

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Wenn die Ergebnisse schlecht sind, könnte die FDA ihre Zulassung widerrufen und das Medikament vom Markt nehmen, was jedoch selten vorkommt.

“Hoffentlich funktioniert dies auf lange Sicht”, sagte Dr. Verna R. Porter, Direktorin für Demenz, Alzheimer und neurokognitive Störungen im Gesundheitszentrum von Providence Saint John’s in Santa Monica. “Aber ob dies die richtige Entscheidung der FDA ist, denke ich, wird uns die Zeit zeigen.”

Die Zulassung macht Aducanumab zur einzigen Behandlung, von der die US-Regulierungsbehörden gesagt haben, dass sie wahrscheinlich die Grunderkrankung behandeln kann, anstatt Symptome wie Angstzustände und Schlaflosigkeit zu behandeln.

Es wurde bei Menschen mit leichter Demenz oder Alzheimer im Frühstadium getestet, aber das FDA-Label erlaubt es jedem mit Alzheimer, das Medikament zu verschreiben.

Das Etikett sagt auch, dass Patienten vor der siebten und 12. Infusion einen Gehirnscan machen sollten, um nach Anzeichen einer Schwellung im Gehirn zu suchen, einer möglichen Nebenwirkung, die Kopfschmerzen, Verwirrung und Schwindel verursachen könnte. Andere Nebenwirkungen sind allergische Reaktionen, Durchfall und Desorientierung.

Die Associated Press wurde bei der Zusammenstellung dieses Berichts verwendet.

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