Ein Dilemma für Regierungen: Wie man für Millionen-Dollar-Therapien bezahlt

Während es weltweit mehr als sechs Millionen Menschen mit Sichelzellen gibt, von denen die meisten in Subsahara-Afrika leben, wird erwartet, dass sich die ersten Markteinführungen auf Zehntausende von Patienten in den Vereinigten Staaten und Europa konzentrieren werden.

Rekordpreise für Gentherapien sind der Kritik, die anderen Preisentscheidungen der Branche folgte, weitgehend entgangen. Die Stimmung spiegelt wider, wie wirksam viele der Gentherapien sind – Ärzte gehen manchmal so weit, sie als Heilmittel zu bezeichnen – und ihre einzigartige Position als einmalige Behandlungen. Eine solche Therapie hat nur eine Chance, Geld zu verdienen, und kann in einigen Fällen chronische Behandlungen ersetzen, die andernfalls für den Rest des Lebens eines Patienten zu viel höheren kumulierten Kosten durchgeführt würden.

Für Länder mit mittlerem Einkommen gilt jedoch: „Wenn die Vorteile dieser Therapien in Bezug auf die Gesundheit unmittelbar eintreten, die potenziellen Einsparungen jedoch in der Zukunft eintreten, funktioniert diese Mathematik möglicherweise nicht für sie“, sagte Rena Conti, Gesundheitsökonomin an der Questrom School of Wirtschaft an der Boston University.

Tay Salimullah, ein leitender Angestellter von Novartis, sagte, das Unternehmen arbeite eng mit Regierungen und Gesundheitsplänen zusammen, um zu prüfen, ob Zolgensma abgedeckt werden soll, und ihnen in einigen Fällen erlaubt, ihre Zahlungen über die Zeit zu verteilen, wie eine Hypothek, oder eine Preissenkung anzubieten, wenn die Behandlung dies nicht tut. Ich arbeite nicht.

In Brasilien sieht die Vereinbarung mit Novartis vor, dass die Regierung die Zahlungen für jede Behandlung über einen Zeitraum von vier Jahren in fünf gleiche Teile aufteilt. Wenn ein Patient zwei Jahre nach der Verabreichung von Zolgensma stirbt, dauerhaft beatmet werden muss oder bestimmte motorische Funktionen nicht aufrechterhalten kann, ist die Regierung nicht verpflichtet, die Folgezahlungen zu leisten.

“Dieses Kind hat eine Zukunft”

Bis vor sechs Jahren gab es keine zugelassenen Behandlungen für SMA, die etwa eines von 10.000 Neugeborenen betrifft. Säuglinge mit der schwersten Form der Störung wurden nach Hause geschickt und ihre Familien wurden angewiesen, sich auf ihren Tod vorzubereiten.

Zolgensma und zwei weitere seit 2016 zugelassene Medikamente haben SMA-Patienten einst ungeahnte Möglichkeiten eröffnet. „Ich fordere die Eltern auf, weiterhin Geld in ihre College-Fonds zu stecken, denn dieses Kind hat eine Zukunft“, sagte Dr. Thomas Crawford, der SMA-Patienten bei Johns Hopkins Medicine behandelt.