Der CEO von Biogen wird zum politischen Opfer

Investoren stießen letzten Juni auf Michel Vounatsos, CEO von Biogen, an, nachdem die Food and Drug Administration den monoklonalen Alzheimer-Antikörper des Unternehmens, Aduhelm, zugelassen hatte – die erste Behandlung, die nachweislich das Fortschreiten der schwächenden Krankheit verlangsamt. Es wurde erwartet, dass es in kurzer Zeit ein Blockbuster werden würde.

Aber diese Hoffnungen wurden zunichte gemacht, als Aduhelm politisch angegriffen wurde, was letzten Monat in der Weigerung des Center for Medicare and Medicaid Service gipfelte, außerhalb klinischer Studien dafür zu bezahlen. Die meisten Patienten müssen 28.200 US-Dollar pro Jahr aus eigener Tasche bezahlen.

Der Umsatz von Aduhelm belief sich seitdem auf lediglich 5,8 Millionen US-Dollar, während der Aktienkurs von Biogen um die Hälfte gefallen ist. Am Dienstag kündigte Herr Vounatsos seinen Rücktritt an, ein Opfer des Kreuzzugs der Linken gegen die hohen Arzneimittelpreise. Aber diese Preise sind entscheidend für Innovationen. Andere Pharma-CEOs denken vielleicht zweimal darüber nach, eine große Wette auf ein vielversprechendes Medikament zu setzen, damit es nicht zu einem politischen Ziel wird.

Der große Fehler von Herrn Vounatsos bestand darin, Aduhelms zwei Prozesse im Spätstadium vorzeitig zu stoppen. Eine Studie im Frühstadium zeigte, dass das Medikament eine erhebliche Menge an Amyloid-Plaque, einem Kennzeichen der Krankheit, aus den Gehirnen der Patienten entfernte. Eine Halbzeitbewertung von Studien im Spätstadium im Jahr 2019 zeigte jedoch keinen signifikanten kognitiven Nutzen.

Dutzende von Alzheimer-Medikamenten sind in klinischen Studien gescheitert, sodass Experten nicht überrascht waren. Der Schock kam einige Monate später, als Biogen ankündigte, dass es die FDA-Zulassung beantragen würde, basierend auf einer detaillierteren Post-hoc-Analyse, die einen signifikanten klinischen Nutzen ergab.

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Diejenigen, die in einer Studie eine hohe Dosis des Medikaments erhielten, zeigten nach 18 Monaten eine durchschnittlich 71%ige Verringerung der Amyloidplaque sowie eine um 25% bis 28% geringere Verschlechterung des Gedächtnisses und der Problemlösung im Vergleich zur Placebogruppe. Die Patienten in der zweiten Studie schienen nicht davon zu profitieren, aber sie nahmen eine kürzere Zeit lang eine hohe Dosis des Medikaments ein. Behandlungsvorteile scheinen mit der Zeit anzuwachsen.

Obwohl die Ergebnisse der beiden Studien widersprüchlich erschienen, konnten sie auch leicht in Einklang gebracht werden. Die FDA beschloss, sie in Einklang zu bringen, indem sie Aduhelm eine beschleunigte Zulassung erteilte, die es der Behörde ermöglicht, Patienten früher Zugang zu Medikamenten zu verschaffen, die „schwere Erkrankungen behandeln“ und „einen ungedeckten medizinischen Bedarf auf der Grundlage eines Ersatzendpunkts decken“.

Was ist ein Ersatzendpunkt? Eine Art Biomarker wie eine Labormessung, von der angenommen wird, dass sie einen Behandlungsnutzen vorhersagt. Die FDA gewährt Krebsmedikamenten häufig eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage der Tumorschrumpfung und nicht des Überlebensvorteils, dessen Messung viele Jahre dauern kann. In Aduhelms Fall waren die von der FDA festgestellten Amyloidspiegel im Gehirn ein vernünftiger Anhaltspunkt. Diese Feststellung, erklärte die FDA, basierte auf Beweisen aus anderen klinischen Studien.

Dennoch warfen viele Liberale der FDA vor, ihre strengen Standards zu kompromittieren und dem Druck verzweifelter Patienten nachzugeben. Demokratische Gesetzgeber kündigten im Juni eine Untersuchung an, um „ernsthafte Bedenken hinsichtlich des hohen Preises“ auszuräumen. . . und der Prozess, der trotz Zweifel am klinischen Nutzen des Medikaments zu seiner Zulassung führte.“

Sens. Elizabeth Warren (D., Mass.) und Bill Cassidy (R., La.) warnten auch davor, dass potenzielle Medicare-Ausgaben für Aduhelm „die Belastbarkeit des Programms testen“. „Die FDA-Zulassung garantiert keine Medicare-Abdeckung“, fügten sie hinzu, „und daher muss das Programm eine enorme Frage beantworten: Soll es ein neues und teures Alzheimer-Medikament abdecken, und wenn ja, wie?“

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CMS antwortete letzten Monat: Es wird Aduhelm und zukünftige Alzheimer-Amyloid-Medikamente abdecken, die eine beschleunigte FDA-Zulassung nur für Patienten erhalten, die sich in randomisierte kontrollierte Studien einschreiben. Dadurch wird der Zugang effektiv auf einige tausend Patienten beschränkt, von denen einige ein Placebo erhalten.

Dies ist das erste Mal, dass CMS den Zugang zu einem von der FDA zugelassenen Medikament auf diese Weise beschränkt. Es ist nicht klar, ob Herr Vounatsos etwas anderes hätte tun können, um die Kritiker der Droge zu besänftigen. Letztes Jahr hat er den Preis halbiert (28.200 US-Dollar ist der reduzierte Betrag) und zugestimmt, eine randomisierte kontrollierte Folgestudie zu beschleunigen, um die Vorteile zu bestätigen.

Demokratische Gesetzgeber bestehen nicht immer darauf, dass sich die FDA strikt an Wirksamkeitsstandards hält. Einige fordern nun, dass die FDA Moderna autorisiert‘s

Impfstoff für Kleinkinder sofort, obwohl es den Schutz vor Krankenhausaufenthalten im Vergleich zu einem Placebo in der Moderna-Studie nicht erhöhte – kein Kind in beiden Gruppen wurde ins Krankenhaus eingeliefert – und nur eine geringe Verringerung (37,5 %) der Infektionen unter den 2 bis 5 – niedrigeren – zeigte als der 50%-Standard, den die FDA für die Zulassung von Covid-Impfstoffen festgelegt hat.

Aber Kinder produzierten Antikörper – also einen Surrogat-Endpunkt – ähnlich denen junger Erwachsener. Ergo, so die Theorie, könnte der Impfstoff Kindern einen größeren Nutzen bringen, als in klinischen Studien nachgewiesen wurde. Aber das ist Vermutung.

Es spricht viel mehr dafür, Alzheimer-Patienten Zugang zu einer Behandlung zu verschaffen, die eine schwächende und tödliche Krankheit verlangsamen kann. Nur wenige Kinder sterben an Covid. Hunderttausende ältere Menschen sterben jedes Jahr an Alzheimer und seinen Komplikationen. Herr Vounatsos wird nicht das einzige Opfer des linken Krieges gegen hohe Drogenpreise sein.

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Frau Finley ist Mitglied der Redaktion des Journals.

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