Das fünf Monate alte Baby ist der erste NHS-Patient, der ein Zolgensma-Medikament gegen genetische Erkrankungen erhält UK Nachrichten

Ein fünf Monate altes Baby mit einer Wirbelsäulenerkrankung ist der erste NHS-Patient in England, der mit einem möglicherweise lebensrettenden Medikament behandelt wird, das das Leben verlängern kann.

Anfang dieses Monats wurde bei Arthur Morgan eine spinale Muskelatrophie (SMA) diagnostiziert.

Am 25. Mai erhielt er die einmalige US-Gentherapie Zolgensma im Evelina London Children’s Hospital.

Die Behandlung wurde als das teuerste Medikament der Welt bezeichnet – mit einem Listenpreis von 1,79 Mio. GBP pro Dosis.

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Baby Arthur hat letzte Woche Zolgensma erhalten

Es wurde im NHS zur Verfügung gestellt, nachdem das Gesundheitswesen im März einen Vertrag mit dem Hersteller Novartis Gene Therapies geschlossen hatte.

Baby Arthur, das im Dezember sechs Wochen zu früh geboren wurde, wurde letzte Woche gentherapeutisch infundiert, nachdem weniger als drei Wochen zuvor SMA diagnostiziert worden war.

Bis vor zwei Jahren standen für Kinder mit dieser Erkrankung keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung.

Sein Vater Reece Morgan, ein selbstständiger Stuckateur, sagte: “Als wir herausfanden, dass Arthur die Behandlung erhalten und der erste Patient sein würde, bin ich einfach zusammengebrochen.

“Es war ein paar Wochen lang ein Wirbelwind gewesen, voller Angst und Anpassung, als wir über seinen Zustand und die möglichen Auswirkungen auf ihn und unsere Familie erfuhren.”

Der 31-Jährige fügte hinzu: “Wir wissen immer noch nicht, wie die Zukunft aussehen wird, aber dies gibt Arthur die bestmögliche Chance, ihm die bestmögliche Zukunft zu geben.”

Baby Arthur mit seinem Vater Reece Morgan
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Baby Arthur mit seinem Vater Reece Morgan

Babys, die mit Typ-1-SMA – der häufigsten Form der Erkrankung – geboren wurden, leiden unter fortschreitender Muskelschwäche, Bewegungsverlust, Atembeschwerden und einer Lebenserwartung von nur zwei Jahren.

Studien haben jedoch gezeigt, dass eine einzige Zolgensma-Behandlung Babys mit der Bedingung helfen kann, zu sitzen, zu kriechen und zu gehen, und dass sie nicht an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden müssen.

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Vier spezialisierte NHS-Zentren in ganz England können die Behandlung jetzt durchführen, darunter das Evelina London Children’s Hospital, in dem Arthur behandelt wurde.

Die anderen Standorte sind der NHS Foundation Trust der Universität Manchester, der NHS Foundation Trust für Kinder in Sheffield sowie die Universitätskliniken Bristol und der NHS Foundation Trust in Weston.

Dr. Elizabeth Wraige, beratende pädiatrische Neurologin am Evelina London Children’s Hospital, sagte: “Diese Behandlung wird Familien, die von SMA betroffen sind und so mutig dagegen gekämpft haben, Hoffnung bringen.”

Sir Simon Stevens, CEO des NHS, sagte auch: “Es ist eine fantastische Nachricht, dass diese revolutionäre Behandlung jetzt für Babys und Kinder wie Arthur im NHS verfügbar ist.

“Der NHS-Langzeitplan hat sich dazu verpflichtet, hochmoderne Behandlungen für Patienten zu einem Preis zu gewährleisten, der für die Steuerzahler fair ist.

“Zolgensma ist das jüngste Beispiel für die lebensverändernden Therapien, mit denen das NHS das Leben von Patienten und ihren Familien routinemäßig verändert.”

Gesundheitsminister Matt Hancock sagte: “Ich bin so froh, dass der junge Arthur Zugang zu dieser möglicherweise lebensverändernden Behandlung im NHS hat. Ich hoffe, dass dies seiner Familie und vielen anderen die erneute Hoffnung gibt, dass das Leben von mehr Kindern verändert werden kann.”

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