Baby Boy ist der erste, der eine Behandlung im Wert von 1,8 Mio. GBP wegen Muskelatrophie der Wirbelsäule bei NHS | Gesundheit

Ein fünf Monate altes Baby ist der erste Patient in England, der mit einem möglicherweise lebensrettenden Medikament gegen den NHS behandelt wurde, das das Leben von Kindern mit spinaler Muskelatrophie verlängern kann.

Arthur Morgan, bei dem Anfang dieses Monats eine Krankheit diagnostiziert wurde, erhielt am 25. Mai die einmalige Gentherapie im Kinderkrankenhaus Evelina London.

Bis vor zwei Jahren gab es keine Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA), der häufigsten genetischen Todesursache für Kinder.

Aber Babys könnten die Möglichkeit haben, zu sitzen, zu kriechen und zu gehen, nachdem sie mit der US-Gentherapie Zolgensma behandelt wurden, die als das teuerste Medikament der Welt bezeichnet wird.

Zolgensma mit einem Listenpreis von 1,79 Mio. GBP pro Dosis wurde dem NHS zur Verfügung gestellt, nachdem das Gesundheitswesen im März einen Vertrag mit dem Hersteller Novartis Gene Therapies geschlossen hatte.

Arthur, der im Dezember sechs Wochen zu früh geboren wurde, wurde letzte Woche einer Gentherapie-Infusion unterzogen, nachdem weniger als drei Wochen zuvor SMA diagnostiziert worden war.

Sein Vater, Reece Morgan, 31, der als selbständiger Stuckateur arbeitet, sagte: „Als wir herausfanden, dass Arthur die Behandlung erhalten und der erste Patient sein würde, bin ich einfach zusammengebrochen.

„Es war ein paar Wochen lang ein Wirbelsturm gewesen, der von viel Angst und Anpassung geprägt war, als wir erfuhren, wie es ihm ging und was dies für ihn und unsere Familie bedeuten könnte.

“Wir wissen immer noch nicht, wie die Zukunft aussehen wird, aber dies gibt Arthur die bestmögliche Chance, ihm die bestmögliche Zukunft zu geben.”

Babys, die mit Typ-1-SMA geboren wurden, der häufigsten Form der Erkrankung, leiden unter fortschreitender Muskelschwäche, Bewegungsverlust, Atembeschwerden und einer Lebenserwartung von nur zwei Jahren.

Studien ergaben, dass eine einzige Behandlung mit Zolgensma Babys mit SMA geholfen hat, zu sitzen, zu kriechen und zu gehen, und dass sie nicht an ein Beatmungsgerät angeschlossen werden mussten.

Mittlerweile wurden landesweit vier spezialisierte NHS-Zentren mit der Verwaltung der Behandlung beauftragt, darunter Evelina London, in der Arthur behandelt wurde.

Die anderen Standorte sind der NHS Foundation Trust der Universität Manchester, der NHS Foundation Trust für Kinder in Sheffield sowie die Universitätskliniken Bristol und der NHS Foundation Trust in Weston.

Dr. Elizabeth Wraige, beratende pädiatrische Neurologin bei Evelina London, sagte: „Diese Behandlung wird Familien, die von SMA betroffen sind und so mutig dagegen gekämpft haben, Hoffnung bringen.“

Sir Simon Stevens, Geschäftsführer des NHS, fügte hinzu: „Es ist eine fantastische Nachricht, dass diese revolutionäre Behandlung jetzt für Babys und Kinder wie Arthur im NHS verfügbar ist.“

Matt Hancock, Gesundheitsminister, sagte: „Ich bin so froh, dass der junge Arthur auf diese möglicherweise lebensverändernde Behandlung im NHS zugreifen kann. Ich hoffe, es gibt seiner Familie und vielen anderen die erneute Hoffnung, dass mehr Kinderleben verändert werden kann. “

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